Citius Oncology relata receita de LYMPHIR e dados positivos de combinação com CAR-T em Fase 1
A Citius Pharmaceuticals reportou US$ 3,9 milhões em sua primeira receita com o LYMPHIR após o lançamento em dezembro de 2025 para linfoma cutâneo de células T. A Citius Oncology também divulgou dados positivos de um estudo de Fase 1, com taxa de resposta global de 86% quando o LYMPHIR foi administrado antes da terapia CAR-T em pacientes com DLBCL de alto risco.
Citius Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CTXR) reportou US$ 3,9 milhões em receita no primeiro trimestre fiscal encerrado em 31 de dezembro de 2025, refletindo as vendas iniciais nos EUA de LYMPHIR™ (denileukin diftitox-cxdl) após seu lançamento em dezembro de 2025. Separadamente, a subsidiária controlada majoritariamente Citius Oncology, Inc. (Nasdaq: CTOR) anunciou resultados positivos de segurança e eficácia (topline) de um ensaio clínico (clinical trial) de Fase 1 iniciado por investigador, que avaliou o LYMPHIR administrado antes de terapia comercial de CAR-T direcionada a CD19 em pacientes com linfoma difuso de grandes células B (DLBCL) recidivado ou refratário de alto risco.
O ensaio de Fase 1, conduzido na University of Minnesota e no City of Hope, demonstrou uma taxa de resposta global (ORR) de 86% em um mês, incluindo 57% de respostas completas (CR) e 29% de respostas parciais (PR). A sobrevida livre de progressão (PFS) em um ano foi de 77% (IC 95%: 43–92%), e a sobrevida global (OS) em um ano foi de 84% (IC 95%: 49–96%). Os resultados completos foram apresentados no 2026 ASTCT® & CIBMTR® Tandem Meetings.
O estudo de Fase 1, aberto (open-label) e de escalonamento de dose (dose-escalation) (NCT04855253), incluiu 14 pacientes com DLBCL recidivado ou refratário com características prognósticas desfavoráveis, incluindo genética double/triple hit, doença primariamente refratária e envolvimento extranodal. Os participantes receberam uma dose de LYMPHIR (E7777) de 5, 7 ou 9 µg/kg, seguida de quimioterapia em baixa dose antes da terapia padrão com células CAR-T comerciais direcionadas a CD19. Todos os pacientes receberam infusão de um dos seguintes produtos de CAR-T aprovados pela FDA e fabricados comercialmente: axicabtagene ciloleucel (Yescarta®; Kite Pharma/Gilead Sciences), lisocabtagene maraleucel (Breyanzi®; Bristol Myers Squibb) ou tisagenlecleucel (Kymriah®; Novartis).
Todos os pacientes (n=14) completaram o tratamento e prosseguiram para a infusão de CAR-T. O LYMPHIR foi bem tolerado, sem toxicidades limitantes de dose observadas. Não foram relatados eventos adversos imunes relacionados ao LYMPHIR de Grau ≥3 nem reações à infusão. Uma única dose de LYMPHIR resultou na depleção de Tregs circulantes em todos os pacientes, exceto um. Os eventos adversos relatados incluíram síndrome de extravasamento capilar de Grau 1–2 manejável, febre e elevações transitórias de enzimas hepáticas; citopenias de Grau 3 foram consistentes com a linfodepleção esperada. A síndrome de liberação de citocinas (CRS) relacionada à CAR-T ocorreu em 43% dos pacientes (todos Grau 1/2), e a síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunes (ICANS) ocorreu em 21% (predominantemente de baixo grau).
O ensaio de Fase 1 foi desenhado para potencialmente reforçar o regime de linfodepleção antes da infusão de CAR-T por meio da administração de LYMPHIR, com o objetivo de possivelmente melhorar a atividade antitumoral das terapias CAR-T. O LYMPHIR, uma toxina de fusão engenheirada que se liga preferencialmente ao receptor de IL-2 expresso em células T regulatórias (Tregs), atualmente é aprovado pela FDA e está comercialmente disponível para o tratamento de linfoma cutâneo de células T (CTCL) recidivado ou refratário após uma terapia sistêmica prévia. O uso de LYMPHIR neste estudo foi investigacional e fora de sua indicação aprovada pela FDA. O estudo de Fase 1 não foi desenhado nem teve poder estatístico para avaliar eficácia clínica, e não se podem tirar conclusões sobre efetividade comparativa ou desfechos de longo prazo.
A Citius Oncology lançou com sucesso o LYMPHIR nos EUA em dezembro de 2025 para pacientes adultos com linfoma cutâneo de células T (CTCL) em Estágio I–III recidivado ou refratário, após pelo menos uma terapia sistêmica prévia. As vendas iniciais a distribuidores especializados foram concluídas em todo o país, viabilizando a disponibilidade do produto nos centros de tratamento dos EUA. Pacientes já começaram a receber LYMPHIR em centros oncológicos de referência.
A Citius Oncology implementou uma plataforma comercial habilitada por IA para apoiar o engajamento direcionado com médicos e a penetração eficiente em uma base de prescritores altamente concentrada nesse mercado oncológico raro. Foram negociados acordos com parceiros regionais para viabilizar o acesso de pacientes ao LYMPHIR utilizando Named Patient Programs (NPPs), quando permitido, em territórios por toda a Europa e o Oriente Médio.
Dados preliminares (topline) de dois estudos combinados de Fase I iniciados por investigadores estão avaliando o potencial de expandir a utilidade clínica e oportunidades futuras de ampliação de bula (label expansion), incluindo o uso em combinação com pembrolizumab em pacientes com tumores sólidos recorrentes e a incorporação como parte de regimes de linfodepleção antes da terapia CAR-T.
Caixa e equivalentes de caixa totalizaram US$ 7,7 milhões em 31 de dezembro de 2025. A empresa gerou receitas líquidas de aproximadamente US$ 20,9 milhões por meio de financiamentos via emissão de ações durante o trimestre, incluindo capital captado tanto na Citius Pharma quanto na Citius Oncology. As despesas de pesquisa e desenvolvimento foram de US$ 1,6 milhão, em comparação com US$ 2,1 milhões no período do ano anterior, refletindo a redução da atividade de desenvolvimento clínico. As despesas gerais e administrativas totalizaram US$ 5,7 milhões, em comparação com US$ 5,4 milhões no período do ano anterior. As despesas com remuneração baseada em ações totalizaram US$ 4,3 milhões, em comparação com US$ 2,5 milhões no período do ano anterior. O prejuízo líquido atribuível aos acionistas ordinários foi de US$ 8,2 milhões, ou $(0,41) por ação, em comparação com prejuízo líquido de US$ 9,8 milhões, ou $(1,30) por ação, no período do ano anterior.
A Citius Pharma continua avançando o Mino-Lok®, uma solução de bloqueio antibiótico para salvar cateteres no tratamento de infecções da corrente sanguínea relacionadas a cateter, e o Halo-Lido (CITI-002), uma formulação tópica de prescrição para hemorroidas. A empresa permanece em contato com a FDA em relação a ambos os programas.