Citius Oncology meldet erste LYMPHIR-Umsätze und positive Phase-1-Daten zur CAR-T-Kombination

Citius Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CTXR) meldete im am 31. Dezember 2025 beendeten ersten Quartal des Geschäftsjahres einen Umsatz von 3,9 Millionen US-Dollar und verwies dabei auf die ersten US-Verkäufe von LYMPHIR™ (denileukin diftitox-cxdl) nach der Markteinführung im Dezember 2025. Unabhängig davon gab die mehrheitlich gehaltene Tochtergesellschaft Citius Oncology, Inc. (Nasdaq: CTOR) positive Topline-Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit aus einer vom Prüfarzt initiierten Phase-1-Studie bekannt, in der LYMPHIR vor einer kommerziellen CD19-gerichteten CAR-T-Therapie bei Patienten mit hochriskantem rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B‑Zell-Lymphom (DLBCL) verabreicht wurde.

Die Phase-1-Studie, durchgeführt an der University of Minnesota und am City of Hope, zeigte nach einem Monat eine Gesamtansprechrate (ORR) von 86%, darunter 57% vollständige Remissionen (CR) und 29% partielle Remissionen (PR). Das progressionsfreie Überleben (PFS) nach einem Jahr betrug 77% (95%-KI: 43–92%), und das Gesamtüberleben (OS) nach einem Jahr lag bei 84% (95%-KI: 49–96%). Die vollständigen Ergebnisse wurden bei den 2026 ASTCT® & CIBMTR® Tandem Meetings vorgestellt.

In die offene Phase-1-Dosis-Eskalationsstudie (NCT04855253) wurden 14 Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem DLBCL und ungünstigen Prognosemerkmalen eingeschlossen, darunter Double-/Triple-Hit-Genetik, primär refraktäre Erkrankung und extranodaler Befall. Die Teilnehmenden erhielten eine Dosis LYMPHIR (E7777) in einer Dosierung von 5, 7 oder 9 µg/kg, gefolgt von niedrig dosierter Chemotherapie vor der standardmäßigen kommerziellen CD19-gerichteten CAR-T-Zelltherapie. Alle Patienten erhielten eine Infusion eines der folgenden von der FDA zugelassenen, kommerziell hergestellten CAR‑T-Produkte: axicabtagene ciloleucel (Yescarta®; Kite Pharma/Gilead Sciences), lisocabtagene maraleucel (Breyanzi®; Bristol Myers Squibb) oder tisagenlecleucel (Kymriah®; Novartis).

Alle Patienten (n=14) schlossen die Behandlung ab und erhielten anschließend die CAR‑T-Infusion. LYMPHIR wurde gut vertragen; dosislimitierende Toxizitäten wurden nicht beobachtet. Es wurden keine immunvermittelten Nebenwirkungen oder Infusionsreaktionen ≥ Grad 3 im Zusammenhang mit LYMPHIR berichtet. Eine einzelne LYMPHIR-Dosis führte bei allen bis auf einen Patienten zu einer Depletion zirkulierender Tregs. Zu den gemeldeten unerwünschten Ereignissen gehörten ein beherrschbares Kapillarlecksyndrom Grad 1–2, Fieber und vorübergehende Erhöhungen der Leberenzyme; Zytopenien Grad 3 entsprachen der erwarteten Lymphodepletion. Ein CAR‑T-assoziiertes Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS) trat bei 43% der Patienten auf (alle Grad 1/2), und ein neurotoxisches Syndrom im Zusammenhang mit Effektorzellen des Immunsystems (ICANS) wurde bei 21% beobachtet (überwiegend niedriggradig).

Die Phase-1-Studie wurde konzipiert, um das Lymphodepletionsregime vor der CAR‑T-Infusion durch die Gabe von LYMPHIR zu verstärken und damit potenziell die antitumorale Aktivität von CAR‑T-Therapien zu verbessern. LYMPHIR ist ein gentechnisch hergestelltes Fusionstoxin, das bevorzugt an den IL‑2-Rezeptor bindet, der auf regulatorischen T‑Zellen (Tregs) exprimiert wird, und ist derzeit von der FDA zugelassen und kommerziell verfügbar zur Behandlung des rezidivierten oder refraktären kutanen T‑Zell-Lymphoms (CTCL) nach einer vorausgegangenen systemischen Therapie. Der Einsatz von LYMPHIR in dieser Studie war investigativ und außerhalb der von der FDA zugelassenen Indikation. Die Phase-1-Studie war nicht darauf ausgelegt oder statistisch gepowert, die klinische Wirksamkeit zu bewerten; daher lassen sich keine Schlussfolgerungen zur vergleichenden Wirksamkeit oder zu Langzeitergebnissen ziehen.

Citius Oncology führte LYMPHIR im Dezember 2025 in den USA erfolgreich für erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem kutanem T‑Zell-Lymphom (CTCL) im Stadium I–III nach mindestens einer vorausgegangenen systemischen Therapie ein. Erste Verkäufe über spezialisierte Distributoren wurden landesweit abgeschlossen, wodurch die Verfügbarkeit des Produkts in Behandlungszentren in den USA sichergestellt wurde. Patienten beginnen, LYMPHIR an führenden Krebszentren zu erhalten.

Citius Oncology setzte eine KI-gestützte kommerzielle Plattform ein, um eine zielgerichtete Ansprache von Ärzten zu unterstützen und eine effiziente Durchdringung einer stark konzentrierten Verschreiberbasis in diesem seltenen onkologischen Markt zu erreichen. Vereinbarungen wurden mit regionalen Partnern ausgehandelt, um den Patientenzugang zu LYMPHIR über Named Patient Programs (NPPs) dort zu ermöglichen, wo dies in Gebieten in Europa und dem Nahen Osten zulässig ist.

Vorläufige Topline-Daten aus zwei vom Prüfarzt initiierten Phase-I-Kombinationsstudien prüfen das Potenzial, den klinischen Nutzen zu erweitern und künftige Möglichkeiten zur Indikationserweiterung zu erschließen, einschließlich der Anwendung in Kombination mit pembrolizumab bei Patienten mit rezidivierenden soliden Tumoren sowie der Einbindung als Bestandteil von Lymphodepletionsregimen vor einer CAR‑T-Therapie.

Die liquiden Mittel und liquiden Mitteläquivalente beliefen sich zum 31. Dezember 2025 auf 7,7 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen erzielte im Quartal Nettoerlöse von rund 20,9 Millionen US-Dollar aus Eigenkapitalfinanzierungen, einschließlich Kapital, das sowohl bei Citius Pharma als auch bei Citius Oncology aufgenommen wurde. Die Ausgaben für Forschung und Entwicklung beliefen sich auf 1,6 Millionen US-Dollar, verglichen mit 2,1 Millionen US-Dollar im Vorjahreszeitraum, was eine reduzierte klinische Entwicklungsaktivität widerspiegelt. Die allgemeinen Verwaltungs- und Gemeinkosten betrugen 5,7 Millionen US-Dollar, verglichen mit 5,4 Millionen US-Dollar im Vorjahreszeitraum. Die auf aktienbasierte Vergütung entfallenden Aufwendungen beliefen sich auf 4,3 Millionen US-Dollar, verglichen mit 2,5 Millionen US-Dollar im Vorjahreszeitraum. Der den Stammaktionären zuzurechnende Nettoverlust betrug 8,2 Millionen US-Dollar bzw. (0,41) US-Dollar je Aktie, verglichen mit einem Nettoverlust von 9,8 Millionen US-Dollar bzw. (1,30) US-Dollar je Aktie im Vorjahreszeitraum.

Citius Pharma treibt die Entwicklung von Mino-Lok® weiter voran, einer antibiotischen Lock-Lösung zur Rettung von Kathetern bei der Behandlung katheterassoziierter Blutstrominfektionen, sowie von Halo-Lido (CITI-002), einer topischen verschreibungspflichtigen Formulierung zur Behandlung von Hämorrhoiden. Das Unternehmen steht weiterhin mit der FDA zu beiden Programmen im Austausch.