Citius Oncology annonce ses premiers revenus avec LYMPHIR et des données positives de Phase 1 en association avec des CAR-T

Citius Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CTXR) a déclaré 3,9 millions de dollars de revenus au cours du premier trimestre fiscal clos le 31 décembre 2025, reflétant les premières ventes aux États-Unis de LYMPHIR™ (denileukin diftitox-cxdl) après son lancement en décembre 2025. Par ailleurs, sa filiale majoritairement détenue, Citius Oncology, Inc. (Nasdaq: CTOR), a annoncé des résultats préliminaires positifs de sécurité et d’efficacité issus d’un essai de Phase 1 initié par des investigateurs évaluant l’administration de LYMPHIR avant une thérapie CAR-T commerciale dirigée contre CD19 chez des patients atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) en rechute ou réfractaire à haut risque.

L’essai de Phase 1, mené à l’University of Minnesota et à City of Hope, a montré un taux de réponse globale (ORR) de 86% à un mois, comprenant 57% de réponses complètes (CR) et 29% de réponses partielles (PR). La survie sans progression (PFS) à un an était de 77% (IC à 95% : 43–92%), et la survie globale (OS) à un an de 84% (IC à 95% : 49–96%). Les résultats complets ont été présentés lors des 2026 ASTCT® & CIBMTR® Tandem Meetings.

L’étude de Phase 1, ouverte et d’escalade de dose (NCT04855253), a inclus 14 patients présentant un DLBCL en rechute ou réfractaire avec des caractéristiques de mauvais pronostic, notamment des anomalies génétiques double/triple hit, une maladie réfractaire d’emblée et une atteinte extranodale. Les participants ont reçu une dose de LYMPHIR (E7777) à 5, 7 ou 9 µg/kg, suivie d’une chimiothérapie à faible dose avant une thérapie standard de cellules CAR-T commerciales dirigée contre CD19. Tous les patients ont reçu une perfusion de l’un des produits CAR-T approuvés par la FDA et fabriqués commercialement suivants : axicabtagene ciloleucel (Yescarta®; Kite Pharma/Gilead Sciences), lisocabtagene maraleucel (Breyanzi®; Bristol Myers Squibb), ou tisagenlecleucel (Kymriah®; Novartis).

Tous les patients (n=14) ont terminé le traitement et ont ensuite reçu l’infusion de CAR-T. LYMPHIR a été bien toléré, sans toxicité limitant la dose observée. Aucun événement indésirable immunitaire lié à LYMPHIR de Grade ≥3 ni aucune réaction à la perfusion n’ont été rapportés. Une dose unique de LYMPHIR a entraîné une déplétion des Treg circulantes chez tous les patients sauf un. Les événements indésirables rapportés comprenaient un syndrome de fuite capillaire de Grade 1–2, de la fièvre et des élévations transitoires des enzymes hépatiques, tous gérables ; les cytopénies de Grade 3 étaient conformes à la lymphodéplétion attendue. Un syndrome de relargage cytokinique (CRS) lié aux CAR-T est survenu chez 43% des patients (tous de Grade 1/2), et un syndrome de neurotoxicité associée aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) chez 21% (principalement de faible grade).

L’essai de Phase 1 a été conçu pour renforcer le schéma de lymphodéplétion avant l’infusion de CAR-T par l’administration de LYMPHIR, afin de potentiellement améliorer l’activité antitumorale des thérapies CAR-T. LYMPHIR, une toxine de fusion ingénierée qui se lie préférentiellement au récepteur de l’IL-2 exprimé sur les lymphocytes T régulateurs (Tregs), est actuellement approuvé par la FDA et disponible commercialement pour le traitement du lymphome cutané à cellules T (CTCL) en rechute ou réfractaire après une thérapie systémique préalable. L’utilisation de LYMPHIR dans cette étude était investigational et en dehors de son indication approuvée par la FDA. L’étude de Phase 1 n’a pas été conçue ni dimensionnée pour évaluer l’efficacité clinique, et aucune conclusion ne peut être tirée quant à l’efficacité comparative ou aux résultats à long terme.

Citius Oncology a lancé avec succès LYMPHIR aux États-Unis en décembre 2025 pour des patients adultes atteints d’un CTCL de stade I–III en rechute ou réfractaire après au moins une thérapie systémique antérieure. Les premières ventes via des distributeurs spécialisés ont été réalisées à l’échelle nationale, permettant la disponibilité du produit dans l’ensemble des centres de traitement aux États-Unis. Des patients ont commencé à recevoir LYMPHIR dans des centres anticancéreux de premier plan.

Citius Oncology a déployé une plateforme commerciale basée sur l’IA afin de soutenir un engagement ciblé des médecins et une pénétration efficace d’un réseau de prescripteurs très concentré dans ce marché oncologique rare. Des accords ont été négociés avec des partenaires régionaux pour permettre l’accès des patients à LYMPHIR via des Named Patient Programs (NPPs) lorsque cela est autorisé, dans des territoires à travers l’Europe et le Moyen-Orient.

Des données préliminaires issues de deux études de Phase I de combinaison initiées par des investigateurs évaluent la possibilité d’élargir l’utilité clinique et de futures opportunités d’extension d’indication, notamment l’utilisation en association avec pembrolizumab chez des patients atteints de tumeurs solides récidivantes et l’intégration dans des schémas de lymphodéplétion avant une thérapie CAR-T.

La trésorerie et les équivalents de trésorerie s’élevaient à 7,7 millions de dollars au 31 décembre 2025. La société a généré un produit net d’environ 20,9 millions de dollars via des financements en fonds propres au cours du trimestre, incluant des capitaux levés à la fois chez Citius Pharma et Citius Oncology. Les dépenses de recherche et développement ont été de 1,6 million de dollars, contre 2,1 millions de dollars sur la même période de l’année précédente, reflétant une réduction de l’activité de développement clinique. Les frais généraux et administratifs ont totalisé 5,7 millions de dollars, contre 5,4 millions de dollars sur la même période de l’année précédente. Les charges de rémunération en actions ont totalisé 4,3 millions de dollars, contre 2,5 millions de dollars sur la même période de l’année précédente. La perte nette attribuable aux actionnaires ordinaires a été de 8,2 millions de dollars, soit (0,41) $ par action, contre une perte nette de 9,8 millions de dollars, soit (1,30) $ par action, sur la même période de l’année précédente.

Citius Pharma continue de faire progresser Mino-Lok®, une solution de verrou antibiotique destinée à sauver les cathéters lors du traitement des infections sanguines liées aux cathéters, ainsi que Halo-Lido (CITI-002), une formulation topique sur ordonnance pour les hémorroïdes. La société poursuit ses échanges avec la FDA concernant ces deux programmes.