Citius Oncology informa de ingresos por LYMPHIR y datos positivos de Fase 1 en combinación con CAR-T

Citius Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CTXR) informó de 3,9 millones de dólares en ingresos durante el primer trimestre fiscal finalizado el 31 de diciembre de 2025, reflejando las ventas iniciales en EE. UU. de LYMPHIR™ (denileukin diftitox-cxdl) tras su lanzamiento en diciembre de 2025. Por separado, su filial mayoritariamente participada Citius Oncology, Inc. (Nasdaq: CTOR) anunció resultados positivos principales (topline) de seguridad y eficacia de un ensayo de Fase 1 iniciado por investigadores que evaluó LYMPHIR administrado antes de la terapia CAR-T comercial dirigida a CD19 en pacientes con linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) de alto riesgo en recaída o refractario.

El ensayo de Fase 1, realizado en la University of Minnesota y City of Hope, mostró una tasa de respuesta global (ORR) del 86% al mes, que incluyó un 57% de respuestas completas (CR) y un 29% de respuestas parciales (PR). La supervivencia libre de progresión (PFS) a un año fue del 77% (IC del 95%: 43–92%), y la supervivencia global (OS) a un año fue del 84% (IC del 95%: 49–96%). Los resultados completos se presentaron en las 2026 ASTCT® & CIBMTR® Tandem Meetings.

El estudio de Fase 1, abierto y de escalada de dosis (NCT04855253), incluyó a 14 pacientes con DLBCL en recaída o refractario que presentaban características pronósticas desfavorables, como genética double/triple hit, enfermedad refractaria primaria y afectación extranodal. Los participantes recibieron una dosis de LYMPHIR (E7777) a 5, 7 o 9 µg/kg seguida de quimioterapia a baja dosis antes de la terapia estándar con células CAR-T comercial dirigida a CD19. Todos los pacientes recibieron una infusión de uno de los siguientes productos CAR-T aprobados por la FDA y fabricados comercialmente: axicabtagene ciloleucel (Yescarta®; Kite Pharma/Gilead Sciences), lisocabtagene maraleucel (Breyanzi®; Bristol Myers Squibb) o tisagenlecleucel (Kymriah®; Novartis).

Todos los pacientes (n=14) completaron el tratamiento y pasaron a la infusión de CAR-T. LYMPHIR fue bien tolerado, sin observarse toxicidades limitantes de dosis. No se notificaron acontecimientos adversos inmunitarios relacionados con LYMPHIR de Grado ≥3 ni reacciones a la infusión. Una única dosis de LYMPHIR provocó la depleción de Tregs circulantes en todos los pacientes salvo uno. Los acontecimientos adversos notificados incluyeron síndrome de fuga capilar de Grado 1–2 manejable, fiebre y elevaciones transitorias de enzimas hepáticas; las citopenias de Grado 3 fueron coherentes con la linfodepleción esperada. El síndrome de liberación de citocinas (CRS) relacionado con CAR-T se produjo en el 43% de los pacientes (todos de Grado 1/2), y el síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (ICANS) se produjo en el 21% (principalmente de bajo grado).

El ensayo de Fase 1 se diseñó para potenciar el régimen de linfodepleción antes de la infusión de CAR-T mediante la administración de LYMPHIR con el fin de mejorar potencialmente la actividad antitumoral de las terapias CAR-T. LYMPHIR, una toxina de fusión diseñada que se une de forma preferente al receptor de IL-2 expresado en las células T reguladoras (Tregs), está actualmente aprobada por la FDA y disponible comercialmente para el tratamiento del linfoma cutáneo de células T (CTCL) en recaída o refractario tras una terapia sistémica previa. El uso de LYMPHIR en este estudio fue en investigación y fuera de su indicación aprobada por la FDA. El estudio de Fase 1 no se diseñó ni tuvo potencia estadística para evaluar la eficacia clínica, y no pueden extraerse conclusiones sobre la efectividad comparativa ni sobre los resultados a largo plazo.

Citius Oncology lanzó con éxito LYMPHIR en EE. UU. en diciembre de 2025 para pacientes adultos con linfoma cutáneo de células T (CTCL) en recaída o refractario en estadio I–III tras al menos una terapia sistémica previa. Las ventas iniciales a distribuidores especializados se completaron en todo el país, lo que permitió la disponibilidad del producto en los centros de tratamiento de EE. UU. Los pacientes han comenzado a recibir LYMPHIR en los principales centros oncológicos.

Citius Oncology desplegó una plataforma comercial habilitada por IA para respaldar la interacción dirigida con médicos y una penetración eficiente de una base de prescriptores muy concentrada en este mercado oncológico raro. Se han negociado acuerdos con socios regionales para posibilitar el acceso de los pacientes a LYMPHIR mediante Named Patient Programs (NPPs) cuando esté permitido en territorios de Europa y Oriente Medio.

Datos preliminares principales de dos estudios de Fase I de combinación iniciados por investigadores están evaluando el potencial para ampliar la utilidad clínica y futuras oportunidades de ampliación de indicación, incluida su utilización en combinación con pembrolizumab en pacientes con tumores sólidos recurrentes y su incorporación como parte de regímenes de linfodepleción antes de la terapia CAR-T.

El efectivo y equivalentes de efectivo totalizaron 7,7 millones de dólares a 31 de diciembre de 2025. La empresa generó ingresos netos de aproximadamente 20,9 millones de dólares por financiaciones mediante emisión de capital durante el trimestre, incluido capital captado tanto en Citius Pharma como en Citius Oncology. Los gastos de investigación y desarrollo fueron de 1,6 millones de dólares, frente a 2,1 millones en el periodo del año anterior, lo que refleja una menor actividad de desarrollo clínico. Los gastos generales y administrativos totalizaron 5,7 millones de dólares, frente a 5,4 millones en el periodo del año anterior. El gasto por compensación basada en acciones totalizó 4,3 millones de dólares, frente a 2,5 millones en el periodo del año anterior. La pérdida neta atribuible a los accionistas ordinarios fue de 8,2 millones de dólares, o (0,41) dólares por acción, frente a una pérdida neta de 9,8 millones de dólares, o (1,30) dólares por acción, en el periodo del año anterior.

Citius Pharma continúa impulsando Mino-Lok®, una solución de bloqueo antibiótico para rescatar catéteres al tratar infecciones del torrente sanguíneo relacionadas con catéter, y Halo-Lido (CITI-002), una formulación tópica con receta para hemorroides. La empresa sigue en contacto con la FDA en relación con ambos programas.