Citius Oncology、LYMPHIRの売上計上とCAR-T併用の第1相データ良好を報告

Citius Pharmaceuticals, Inc.（Nasdaq: CTXR）は、2025年12月31日終了の会計年度第1四半期に売上高3.9百万ドルを計上したと報告した。これは、2025年12月の発売後におけるLYMPHIR™（denileukin diftitox-cxdl）の米国初期販売を反映したものである。別途、過半数保有の子会社Citius Oncology, Inc.（Nasdaq: CTOR）は、高リスクの再発または難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）患者において、商用のCD19標的CAR-T療法に先立ってLYMPHIRを投与することを評価した医師主導第1相試験（phase 1 clinical trial）から、安全性および有効性の主要評価項目（topline）の良好な結果を発表した。

ミネソタ大学およびCity of Hopeで実施された第1相試験では、1カ月時点の全奏効率（ORR）が86%であり、内訳は完全奏効（CR）57%、部分奏効（PR）29%であった。1年無増悪生存（PFS）は77%（95% CI: 43–92%）、1年全生存（OS）は84%（95% CI: 49–96%）であった。全結果は2026 ASTCT® & CIBMTR® Tandem Meetingsで発表された。

第1相の非盲検・用量漸増試験（NCT04855253）には、ダブル／トリプルヒット遺伝学的異常、一次難治性疾患、節外病変など予後不良因子を有する再発または難治性DLBCL患者14例が登録された。参加者はLYMPHIR（E7777）を5、7、または9 µg/kgで1回投与され、その後、標準的な商用CD19標的CAR-T細胞療法に先立って低用量化学療法を受けた。全患者が、FDA承認済みで商用製造された以下のCAR-T製品のいずれか1剤の輸注を受けた：axicabtagene ciloleucel（Yescarta®; Kite Pharma/Gilead Sciences）、lisocabtagene maraleucel（Breyanzi®; Bristol Myers Squibb）、またはtisagenlecleucel（Kymriah®; Novartis）。

全患者（n=14）が治療を完遂し、CAR-T輸注へ移行した。LYMPHIRは忍容性が良好で、用量制限毒性は認められなかった。LYMPHIR関連のGrade ≥3の免疫有害事象または輸注反応は報告されなかった。LYMPHIR単回投与により、1例を除く全例で循環性制御性T細胞（Tregs）の枯渇が認められた。報告された有害事象には、管理可能なGrade 1–2の毛細血管漏出症候群、発熱、一過性の肝酵素上昇が含まれた。Grade 3の血球減少は、予想されるリンパ球除去（lymphodepletion）と整合していた。CAR-T関連のサイトカイン放出症候群（CRS）は患者の43%（全てGrade 1/2）に発生し、免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）は21%（主として低グレード）に発生した。

本第1相試験は、CAR-T輸注前にLYMPHIRを投与することでリンパ球除去レジメンを増強し、CAR-T療法の抗腫瘍活性を改善する可能性を検討する目的で設計された。LYMPHIRは、制御性T細胞（Tregs）に発現するIL-2受容体に選択的に結合するよう設計された融合毒素であり、1つの全身療法歴後の再発または難治性皮膚T細胞リンパ腫（CTCL）治療として、現在FDA承認済みで商業的に利用可能である。本試験におけるLYMPHIRの使用は治験的（investigational）であり、FDA承認適応外であった。本第1相試験は臨床的有効性を評価するよう設計・検出力設定されておらず、比較有効性や長期転帰に関する結論は導けない。

Citius Oncologyは、少なくとも1つの全身療法歴後の再発または難治性のステージI–III皮膚T細胞リンパ腫（CTCL）の成人患者を対象として、2025年12月に米国でLYMPHIRを成功裏に上市した。初期の専門流通業者による販売は全米で完了し、米国内の治療施設で製品を利用可能とした。主要ながんセンターでは患者がLYMPHIRの投与を開始している。

Citius Oncologyは、希少がん市場における高度に集中した処方医基盤への的確な医師向けエンゲージメントと効率的な浸透を支援するため、AI対応の商業プラットフォームを展開した。また、欧州および中東の各地域において、許容される場合にNamed Patient Programs（NPPs）を活用して患者がLYMPHIRへアクセスできるよう、地域パートナーとの契約を交渉した。

医師主導の第I相併用試験2件の予備的な主要評価項目（topline）データでは、臨床的有用性の拡大および将来的なラベル拡大の可能性を評価しており、再発固形腫瘍患者におけるpembrolizumabとの併用や、CAR-T療法前のリンパ球除去レジメンの一部としての組み込みが含まれる。

2025年12月31日時点の現金および現金同等物は7.7百万ドルであった。当四半期において、Citius PharmaおよびCitius Oncologyの双方で調達した資本を含め、株式による資金調達から約20.9百万ドルの純手取金を得た。研究開発費は1.6百万ドルで、前年同期の2.1百万ドルと比べ、臨床開発活動の減少を反映していた。一般管理費は5.7百万ドルで、前年同期の5.4百万ドルであった。株式報酬費用は4.3百万ドルで、前年同期の2.5百万ドルであった。普通株主に帰属する純損失は8.2百万ドル（1株当たり$(0.41)）で、前年同期の純損失9.8百万ドル（1株当たり$(1.30)）であった。

Citius Pharmaは、カテーテル関連血流感染症の治療においてカテーテルを温存するための抗菌薬ロック溶液であるMino-Lok®と、痔核向けの外用処方製剤Halo-Lido（CITI-002）の開発を引き続き進めている。同社は両プログラムについてFDAとの協議を継続している。