Citius Oncology, LYMPHIR 매출 및 CAR-T 병용 1상 긍정 데이터 보고

Citius Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq: CTXR)은 2025년 12월 31일로 종료된 회계연도 1분기 매출이 390만 달러를 기록했다고 보고했으며, 이는 2025년 12월 출시 이후 LYMPHIR™(denileukin diftitox-cxdl)의 미국 내 초기 판매를 반영한 것이다. 별도로, 과반 지분을 보유한 자회사 Citius Oncology, Inc.(Nasdaq: CTOR)은 고위험 재발 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자에서 시판 CD19 표적 CAR-T 치료 전에 LYMPHIR를 투여하는 전략을 평가한 연구자 주도(Investigator-initiated) 1상 임상시험(clinical trial)의 주요(topline) 안전성 및 유효성 결과가 긍정적이었다고 발표했다.

미네소타대(University of Minnesota)와 시티 오브 호프(City of Hope)에서 수행된 이번 1상 시험은 1개월 시점 전체 반응률(ORR)이 86%로 나타났으며, 완전반응(CR) 57%와 부분반응(PR) 29%를 포함했다. 1년 무진행생존(PFS)은 77%(95% CI: 43–92%), 1년 전체생존(OS)은 84%(95% CI: 49–96%)였다. 전체 결과는 2026 ASTCT® & CIBMTR® Tandem Meetings에서 발표됐다.

1상 공개(open-label) 용량 증량(dose-escalation) 연구(NCT04855253)에는 더블/트리플 히트 유전적 특징, 원발 불응성 질환, 절외 침범 등 예후가 불량한 특징을 보이는 재발 또는 불응성 DLBCL 환자 14명이 등록됐다. 참가자들은 표준 시판 CD19 표적 CAR-T 세포 치료에 앞서 LYMPHIR(E7777) 5, 7 또는 9 µg/kg 1회 투여 후 저용량 화학요법을 받았다. 모든 환자는 FDA 승인 및 상업 생산된 CAR-T 제품 중 하나를 주입받았다: axicabtagene ciloleucel(Yescarta®; Kite Pharma/Gilead Sciences), lisocabtagene maraleucel(Breyanzi®; Bristol Myers Squibb), 또는 tisagenlecleucel(Kymriah®; Novartis).

모든 환자(n=14)가 치료를 완료하고 CAR-T 주입으로 진행했다. LYMPHIR는 내약성이 양호했으며 용량 제한 독성은 관찰되지 않았다. LYMPHIR 관련 면역 이상반응 또는 주입 반응 중 Grade ≥3는 보고되지 않았다. LYMPHIR 1회 투여로 1명을 제외한 모든 환자에서 순환 조절 T세포(Tregs)가 고갈됐다. 보고된 이상반응에는 관리 가능한 Grade 1–2 모세혈관 누출 증후군, 발열, 일시적 간효소 상승이 포함됐고, Grade 3 혈구감소증은 예상되는 림프구 고갈(lymphodepletion)과 일치했다. CAR-T 관련 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 환자의 43%(모두 Grade 1/2)에서 발생했으며, 면역효과세포 관련 신경독성 증후군(ICANS)은 21%(대부분 저등급)에서 발생했다.

이번 1상 시험은 CAR-T 주입 전 LYMPHIR 투여를 통해 림프구 고갈 요법을 보강함으로써 CAR-T 치료의 항종양 활성을 잠재적으로 개선하도록 설계됐다. 조절 T세포(Tregs)에서 발현되는 IL-2 수용체에 선택적으로 결합하도록 설계된 융합 독소인 LYMPHIR는, 기존 전신 치료 1회 이후의 재발 또는 불응성 피부 T세포 림프종(CTCL) 치료에 대해 현재 FDA 승인을 받아 시판 중이다. 본 연구에서의 LYMPHIR 사용은 연구 목적이며 FDA 승인 적응증 범위를 벗어난 사용이었다. 또한 1상 연구는 임상적 유효성을 평가하도록 설계되거나 통계적으로 검정력을 갖추지 않았으며, 비교 효과 또는 장기 결과에 대한 결론을 도출할 수 없다.

Citius Oncology는 2025년 12월, 최소 1회 이상의 기존 전신 치료 후 재발 또는 불응성 병기 I–III 피부 T세포 림프종(CTCL) 성인 환자를 대상으로 미국에서 LYMPHIR를 성공적으로 출시했다. 초기 전문 유통업체 판매가 전국적으로 완료돼 미국 내 치료 센터 전반에서 제품 공급이 가능해졌다. 주요 암센터에서 환자들이 LYMPHIR 투여를 시작했다.

Citius Oncology는 이 희귀 종양 시장에서 고도로 집중된 처방자 기반을 대상으로 의사 참여를 표적화하고 효율적으로 시장 침투를 달성하기 위해 AI 기반 상업 플랫폼을 구축했다. 또한 유럽 및 중동 전역의 일부 지역에서 허용되는 경우 Named Patient Programs(NPPs)을 활용해 환자의 LYMPHIR 접근성을 제공할 수 있도록 지역 파트너들과 계약을 협상했다.

두 건의 연구자 주도 1상 병용 연구의 예비 주요 데이터는 임상적 활용 범위 확대 및 향후 라벨(적응증) 확대 가능성을 평가하고 있으며, 재발성 고형암 환자에서 pembrolizumab과의 병용 사용, 그리고 CAR-T 치료 전 림프구 고갈 요법의 일부로의 편입 등을 포함한다.

2025년 12월 31일 기준 현금 및 현금성 자산은 770만 달러였다. 회사는 분기 동안 Citius Pharma와 Citius Oncology 모두에서 조달한 자본을 포함해 지분(에쿼티) 자금조달을 통해 약 2,090만 달러의 순수입을 창출했다. 연구개발비는 임상 개발 활동 감소를 반영해 전년 동기 210만 달러 대비 160만 달러였다. 일반관리비는 전년 동기 540만 달러 대비 570만 달러였다. 주식기반 보상비용은 전년 동기 250만 달러 대비 430만 달러였다. 보통주 주주에게 귀속되는 순손실은 820만 달러(주당 $(0.41))로, 전년 동기의 순손실 980만 달러(주당 $(1.30))와 비교됐다.

Citius Pharma는 카테터 관련 혈류감염 치료에서 카테터를 보존하기 위한 항생제 락(antibiotic lock) 용액인 Mino-Lok®과 치질 치료용 국소 처방 제형 Halo-Lido(CITI-002)를 계속 개발하고 있다. 회사는 두 프로그램 모두와 관련해 FDA와의 협의를 지속하고 있다.