Comissão Europeia aprova MYQORZO para cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva

Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) anunciou que a Comissão Europeia aprovou MYQORZO (aficamten), comprimidos de 5 mg, 10 mg, 15 mg e 20 mg, para o tratamento de cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva (oHCM) sintomática (New York Heart Association, NYHA, classe II-III) em pacientes adultos. A aprovação, concedida em 17 de fevereiro de 2026, ocorre após autorizações bem-sucedidas nos Estados Unidos e na China no fim de 2025.

MYQORZO é um inibidor alostérico e reversível da atividade motora da miosina cardíaca. Em pacientes com oHCM, a inibição da miosina com MYQORZO reduz a contratilidade cardíaca e, consequentemente, a obstrução do trato de saída do ventrículo esquerdo (LVOT). O medicamento foi desenvolvido para atuar na fisiopatologia subjacente da oHCM ao reduzir a obstrução do trato de saída do ventrículo esquerdo, um dos principais determinantes de sintomas como falta de ar, dor no peito e intolerância ao exercício.

A aprovação da Comissão Europeia foi sustentada por resultados robustos do ensaio clínico pivotal de Fase 3 SEQUOIA-HCM. Este estudo de 24 semanas, que envolveu 282 pacientes, demonstrou que MYQORZO melhorou significativamente a capacidade de exercício, medida por um aumento de 1,8 mL/kg/min no pico de consumo de oxigênio (pVO2) em 24 semanas, em comparação com 0,0 mL/kg/min em pacientes tratados com placebo. Quase 60% dos pacientes tratados com o medicamento apresentaram melhora de pelo menos uma classe funcional da NYHA. Os benefícios foram consistentes em todos os subgrupos pré-especificados, incluindo idade, sexo, características basais dos pacientes e em pacientes que recebiam ou não terapia de base com betabloqueadores.

A decisão da Comissão Europeia segue um parecer positivo do Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) da European Medicines Agency, que anteriormente havia emitido uma recomendação de autorização de comercialização na UE para MYQORZO no tratamento de oHCM sintomática em pacientes adultos.

No fim de dezembro de 2025, a FDA aprovou MYQORZO para o tratamento de adultos com oHCM sintomática para melhorar a capacidade funcional e os sintomas, marcando o primeiro produto aprovado pela FDA da empresa e transformando a Cytokinetics de uma biotech em estágio de desenvolvimento em uma companhia em estágio comercial. O medicamento também está aprovado na China pela National Medical Products Administration (NMPA) para o tratamento de adultos com oHCM classe II-III da NYHA, para melhorar a capacidade de exercício e os sintomas.

Atualmente, a Cytokinetics está se preparando para disponibilizar MYQORZO na UE, começando pelo primeiro lançamento na Alemanha no segundo trimestre de 2026. O rótulo europeu oferece aos prescritores flexibilidade para determinar se um paciente iniciará o tratamento com 5 mg ou 10 mg, com base na gravidade da obstrução basal do LVOT.

Do ponto de vista de segurança, MYQORZO foi, em geral, bem tolerado no estudo SEQUOIA-HCM. Ao longo do período de tratamento de 24 semanas, 3,5% dos pacientes que receberam a terapia apresentaram uma redução reversível e dependente da dose da fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) para abaixo de 50%. Um paciente no braço de tratamento desenvolveu LVEF assintomática abaixo de 40%. Essas reduções para abaixo de 50% não exigiram descontinuação do tratamento e não foram associadas a insuficiência cardíaca clínica. As reações adversas relatadas com maior frequência com MYQORZO incluíram tontura, disfunção sistólica definida como LVEF abaixo de 50%, palpitações e hipertensão.

O medicamento já foi disponibilizado nos Estados Unidos e na China, preparando o terreno para a geração de receita no curto prazo. MYQORZO enfrentará concorrência de Camzyos (mavacamten), um inibidor de miosina cardíaca first-in-class comercializado pela Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY). A Bristol Myers Squibb obteve aprovação da FDA para Camzyos em 2022 para o tratamento de adultos com HCM obstrutiva sintomática (New York Heart Association classe II-III) para melhorar a capacidade funcional e os sintomas.

A cardiomiopatia hipertrófica (HCM) é a doença cardiovascular monogênica hereditária mais prevalente. Aproximadamente metade de todos os pacientes com HCM apresenta oHCM, enquanto a outra metade tem HCM não obstrutiva. O mercado de oHCM representa uma oportunidade comercial relevante, com uma população substancial de pacientes sintomáticos que historicamente teve opções farmacológicas limitadas além de betabloqueadores, bloqueadores dos canais de cálcio ou procedimentos invasivos.

As ações da CYTK subiram 76,1% nos últimos seis meses. Após o anúncio da Comissão Europeia, o papel registrou uma alta imediata modesta de quase 2%.