FDA propõe nova via de aprovação para terapias personalizadas em doenças raras
A FDA propôs uma nova via de aprovação baseada em um **plausible mechanism** para viabilizar tratamentos personalizados para doenças raras testados em apenas poucos pacientes. A iniciativa busca reduzir barreiras para terapias sob medida, como edição gênica, que não se encaixam nos modelos tradicionais de estudos e aprovação.
Autoridades federais de saúde apresentaram uma proposta para impulsionar o desenvolvimento de tratamentos personalizados para pacientes com doenças de difícil tratamento, inclusive condições genéticas raras que a indústria farmacêutica há muito considera pouco rentáveis. As diretrizes preliminares da Food and Drug Administration, se implementadas, criariam um novo caminho para terapias sob medida que foram testadas apenas em um pequeno número de pacientes, devido aos desafios de conduzir estudos maiores.
O anúncio da FDA menciona especificamente a edição gênica, embora autoridades da agência tenham dito que a nova abordagem também poderia ser usada por outros medicamentos e terapias. Trata-se de uma mudança há muito buscada por pacientes, defensores e pesquisadores focados em doenças raras, que muitas vezes não se encaixam no modelo de negócios da indústria farmacêutica nem no sistema tradicional de aprovação de medicamentos da FDA.
"É nossa prioridade remover barreiras e exercer flexibilidade regulatória para estimular avanços científicos e entregar mais curas e tratamentos significativos para pacientes que sofrem de doenças raras", disse o Comissário da FDA em um comunicado.
O caminho anunciado criaria um processo padronizado para autorizar tratamentos experimentais e, de forma importante, oferecer às empresas a possibilidade de comercializá-los. A FDA já autoriza o uso de medicamentos experimentais sob o que se chama de "compassionate use", para pessoas sem outras opções médicas. Mas o processo é difícil de conduzir e proíbe estritamente que empresas ou pesquisadores lucrem com tratamentos que ainda não foram avaliados pela FDA.
O nome do novo caminho, plausible mechanism, é uma referência aos critérios que os reguladores da FDA exigirão antes de dar sinal verde a quaisquer terapias experimentais. Autoridades da FDA afirmam que a abordagem será reservada a condições bem compreendidas e nas quais exista uma razão plausível para acreditar que a terapia atuará na biologia genética ou celular subjacente da doença. Os pesquisadores também devem confirmar que a terapia atingiu com sucesso a anormalidade genética ou biológica do paciente.
A FDA receberá comentários sobre sua orientação preliminar por 60 dias, antes de começar a finalizá-la. Autoridades sêniores da FDA disseram que as mudanças recentes, incluindo o caminho proposto, não constituem novos padrões da FDA.
Nos últimos anos, pesquisadores acadêmicos mostraram que podem usar tecnologias emergentes para corrigir defeitos individuais no código genético de um paciente. No ano passado, uma equipe do Children's Hospital of Philadelphia e da University of Pennsylvania projetou uma terapia usando CRISPR, a ferramenta de edição gênica vencedora do Prêmio Nobel, para tratar um bebê nascido com uma doença rara que faz com que amônia se acumule no sangue.
Tradicionalmente, a FDA exige que as empresas farmacêuticas demonstrem a segurança e a eficácia de seus tratamentos experimentais em estudos clínicos que comparam um grupo de pacientes recebendo a terapia com outros que recebem um tratamento simulado ou uma intervenção alternativa. Quanto mais pacientes incluídos, mais forte é a evidência. Mas, para condições que podem afetar uma fração minúscula de pessoas no mundo, as empresas farmacêuticas muitas vezes têm pouco incentivo para investir milhões de dólares necessários para concluir um estudo e levá-lo pelo processo de aprovação da FDA, que pode levar uma década ou mais.