FDA propõe estrutura para acelerar aprovações de terapias gênicas para doenças raras
A FDA propôs uma nova estrutura para acelerar a aprovação de tratamentos personalizados para doenças genéticas raras e potencialmente fatais. A iniciativa permite o uso de estudos pequenos quando ensaios randomizados não forem viáveis, mas exige coleta de evidências pós-aprovação e estudos confirmatórios em andamento.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA propôs na segunda-feira uma nova estrutura para acelerar as aprovações de tratamentos personalizados para doenças genéticas raras e fatais, permitindo que as farmacêuticas se baseiem em estudos pequenos e bem controlados quando ensaios tradicionais não forem possíveis. O plano busca atualizar os padrões de aprovação para medicamentos genéticos individualizados, criando um caminho para terapias voltadas a grupos de pacientes pequenos demais para ensaios tradicionais.
Isso poderia proporcionar aos pacientes acesso mais precoce a tratamentos que, de outra forma, ficariam paralisados porque apenas dados limitados podem ser coletados, com a segurança ainda sendo monitorada por meio de exigências pós-aprovação.
A proposta oferece às farmacêuticas regras mais claras para desenvolver medicamentos de edição genômica e baseados em RNA, ao mesmo tempo em que exige que justifiquem por que ensaios randomizados não são viáveis, coletem evidências do mundo real após a aprovação e mantenham estudos confirmatórios em andamento para a liberação acelerada. A agência alertou que pode retirar produtos se esses estudos falharem ou não forem concluídos.
O rascunho de orientação, apresentado inicialmente em novembro, permitiria que as empresas buscassem aprovação com base em sinais precoces de eficácia e na justificativa biológica de uma terapia, em vez de ensaios randomizados de grande escala. Ele abrange terapias de edição genômica e baseadas em RNA, e poderia se estender a outros produtos direcionados.
As farmacêuticas ainda precisariam reunir evidências do mundo real após a aprovação para confirmar a efetividade e monitorar a segurança e também devem garantir proteções aos pacientes, incluindo consentimento informado e supervisão por comitês de revisão.
A agência incentivou a coleta precoce de dados basais e de história natural. Para tratamentos que visam múltiplas mutações dentro do mesmo gene, recomendou estudos observacionais e desenhos de "master protocol" para permitir o compartilhamento de evidências entre produtos relacionados.
"Antecipamos que vamos receber uma enxurrada de solicitações para tratamentos de doenças raras", disse a repórteres um alto funcionário da FDA.
Os padrões de fabricação permaneceriam inalterados, embora as empresas possam se apoiar em experiência prévia e métodos validados para avançar mais rapidamente.