미국·영국서 소아 고형암 대상 최대 규모 CAR-T 임상시험 개시
소아 고형암을 대상으로 한 최대 규모의 CAR-T 임상시험이 미국과 영국에서 시작돼 4개 기관에서 최대 60명의 소아 및 젊은 성인을 등록한다. NexTGen 연구는 재발성 또는 불응성 암 환자를 대상으로 하며, 초기 단계에서는 안전성과 실행 가능성 평가에 중점을 둔다.
세계 최대 규모의 소아 고형암 대상 CAR-T 세포 치료 임상시험이 미국과 영국에서 시작돼, 4개 기관에서 최대 60명의 소아 및 젊은 성인을 등록한다. 이번 연구는 재발성 또는 불응성 고형암을 앓는 소아와 젊은 환자를 위한 차세대 CAR-T 세포 면역치료제를 평가하며, 이 가운데 20대 초반 환자 1명을 포함한 첫 2명의 환자가 이미 치료를 시작했다.
Cancer Grand Challenges의 지원을 받는 국제 NexTGen 연구팀은 워싱턴의 Children’s National Hospital, Dana-Farber Cancer Institute와 Boston Children’s Hospital, 그리고 영국 Great Ormond Street의 UCL Cancer Institute에서 이번 임상시험을 개시했다. 이번 임상시험은 3개의 병렬 연구군으로 구성된 멀티트라이얼 형태로 설계됐다.
횡문근육종, 유잉육종, 데스모플라스틱 소원형세포종양과 같은 고형암으로 진단된 소아 환자들의 생존율은 지난 30년 동안 거의 개선되지 않았으며, 원래 성인을 위해 개발된 치료는 생존자에게 학습장애와 불임 같은 장기 부작용을 남길 수 있다. 이번 임상시험은 암이 재발했거나 표준치료에 반응하지 않은 소아 및 젊은 환자에게 열려 있다.
CAR-T 세포 치료는 환자 자신의 T세포를 재프로그래밍해 암세포를 찾아 제거하도록 하는 방식이며, 이미 소아 백혈병과 림프종에 사용돼 왔다. 그러나 고형암은 면역세포의 침윤을 제한하고 암세포가 면역 감시를 회피하도록 하는 물리적·생물학적 장벽 때문에 더 강한 저항성을 보여 왔다.
NexTGen 접근법은 2가지 서로 다른 암 표지를 동시에 겨냥하고, 2개의 별도 T세포 치료 플랫폼을 사용한다. 이 초기 단계에서는 안전성과 실행 가능성이 가장 중요한 초점이며, 연구진은 현재의 표준치료보다 독성이 더 낮은 치료법 개발을 목표로 하고 있다.