Regeneron의 FOP 치료제 garetosmab BLA, FDA에서 우선심사 지정 수용
Regeneron은 FOP 치료제 garetosmab BLA가 FDA에 수용되고 우선심사 지정을 받았으며, 결정은 2026년 8월까지 예상된다고 밝혔다. 3상 OPTIMA 데이터에서 위약 대비 주요 병변 감소가 보고되었다.
Regeneron Pharmaceuticals는 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 치료제 garetosmab에 대한 **생물의약품 허가 신청(BLA)**이 미국 식품의약국(FDA)에 의해 수용되고 우선심사 지정을 받았다고 발표했다. FDA의 결정은 2026년 8월까지 예상된다. Garetosmab은 승인된 치료법이 없는 초희귀 유전 질환을 표적으로 하는 단클론항체다.
BLA 제출은 성인 환자를 대상으로 한 3상 OPTIMA 임상시험 데이터로 뒷받침된다. 56주에 걸쳐 보고된 결과는 다음과 같다:
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위약 대비 새로운 골 병변이 90%에서 94% 감소했다.
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사후 분석에서 비정상 골 형성 총 부피가 99% 감소했다.
FOP의 골 성장에 핵심적인 단백질인 Activin A를 중화함으로써, garetosmab은 질병의 근본 원인을 해결한다. FOP는 일반적으로 심각한 이동능력 상실을 초래하며, 중앙 생존 연령은 56세로 보고되어 있다.
Regeneron은 2026년 후반에 소아 및 청소년 인구에서의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 OPTIMA 2 임상시험을 개시할 계획이라고 밝혔다. 이 질환은 미국과 유럽에서 약 1,000명에게 영향을 미친다.
2026년 2월 25일, Regeneron은 1.57% 상승으로 거래를 마감했다. 해당 주식의 거래량은 5억 9,000만 달러로, 당일 거래 활동 207위에 해당했다.