Mesoblast와 Satellos, 듀시엔 근이영양증 치료 임상시험 진전

Mesoblast가 듀시엔 근이영양증 (Duchenne muscular dystrophy) 아동을 대상으로 remestemcel-L-rknd의 허가 신청용 임상시험(registrational clinical trial)을 시작할 수 있도록 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았으며, 이 질환을 앓는 남아를 대상으로 한 SAT-3247의 2상 시험에서는 투약이 시작됐다. Mesoblast의 연구는 5-9세 아동 76명 등록을 목표로 하며, SAT-3247의 BASECAMP 연구는 보행이 가능한 7-9세 남아 51명 등록을 목표로 한다.

Mesoblast는 자사 연구 참가자들이 9개월 동안 시험용 세포치료제 또는 위약을 무작위로 배정받아 총 7회 주입받게 된다고 밝혔다. 이 연구의 주요 목표는 운동 기능의 표준 평가 지표인 일어서기 시간 검사(time-to-stand test)에서 세포치료제가 수행 능력을 개선하는지를 확인하는 것이다. 이 연구는 허가 신청용으로 설계되며, 이는 결과가 긍정적일 경우 Mesoblast가 해당 결과를 치료제의 FDA 승인 신청 근거로 활용하기를 기대한다는 뜻이다.

FDA의 DMD 시험 승인에는 이 치료제가 이식편대숙주질환(graft-versus-host disease) 아동에서 전반적으로 양호한 내약성을 보였다는 안전성 데이터가 일부 근거가 됐다. FDA의 결정에는 DMD 모델에서 효능을 시사한 전임상 데이터도 반영됐다. Remestemcel-L-rknd는 건강한 공여자의 골수에서 유래한 중간엽 기질세포(mesenchymal stromal cells)를 포함하며, FDA에서 Ryoncil이라는 이름으로 생후 2개월 이상 난치성 급성 이식편대숙주질환 아동 치료제로 승인돼 있다. Mesoblast는 시험 참가자 확인을 돕기 위해 환자 advocacy 단체인 Parent Project Muscular Dystrophy와 협력할 것이라고 밝혔다.

별도로 진행되는 BASECAMP 시험에서 참가자들은 약 3개월 동안 매일 60 mg 또는 120 mg의 두 용량 중 하나의 SAT-3247 또는 위약을 무작위 배정받아 복용하게 된다. 이 연구의 주요 목표는 SAT-3247의 안전성과 내약성을 평가하고, 동력측정법(dynamometry)으로 측정한 근력을 기준으로 치료제의 효과를 평가하는 것이다. 회사는 이 시험이 중추적 시험(pivotal trial)으로 설계됐다고 밝혔으며, 이는 긍정적인 결과가 SAT-3247의 규제 승인 신청을 뒷받침할 수 있음을 의미한다.

엑손 스키퍼(exon skippers), 코르티코스테로이드, Duvyzat, Elevidys 등의 치료를 받은 환자도 BASECAMP 참여 자격이 있을 수 있다. 이 연구는 여러 국가의 시험기관에서 진행되며, 미국 내 일부 기관에서는 모집이 시작됐다. SAT-3247은 근육 줄기세포가 새로운 건강한 근육 조직을 생성하는 능력을 회복시키는 것을 목표로 한다.

Satellos는 앞서 20세 이상 DMD 성인 5명을 대상으로 SAT-3247을 평가한 1상 시험을 수행했으며, 이들은 모두 시험 시작 시점에 비교적 질환이 많이 진행된 상태였다. 결과에 따르면 이 치료제는 근기능의 유의한 개선을 이끌었고, 특히 환자들의 악력이 약 2배로 증가한 점이 두드러졌다. 현재는 이들 성인에서 해당 치료제의 사용에 관한 추가 데이터를 수집하기 위한 장기 연구가 진행 중이다.