카이버나 테라퓨틱스, 자가면역 CAR-T 치료제 2상 임상 긍정적 결과 발표

카이버나 테라퓨틱스가 전신성 중증근무력증에 대한 후보 치료제 miv-cel(KYV-101)의 2상 임상시험에서 긍정적인 장기 추적 관찰 결과를 발표했다. 회사는 2026년 상반기에 생물의약품 허가 신청을 제출하고 2026년 말까지 상업적 출시를 계획하고 있으며, 2억7930만 달러의 현금 및 유가증금으로 2028년까지 운영 자금을 확보했다.

데이터에 따르면 이 치료제는 연장된 관찰 기간 동안에도 좋은 안전성과 내약성을 계속해서 보여주고 있으며, 주요 효능 지표는 안정적인 개선 추세를 유지하고 있다. 이번 진전은 후속 핵심 임상시험의 설계와 진행을 위한 중요한 기반을 제공하며, 이 세포 치료제의 잠재력에 대한 업계의 신뢰도 강화시켰다.

회사는 비즈니스 업데이트와 함께 2025년 4분기 및 연간 재무 결과를 보고했다. 주요 임상 하이라이트에는 통계적으로 유의미한 강직인간증후군 등록 대상 주요 결과, 3상 환자 등록이 시작된 긍정적인 중간 KYSA-6 전신성 중증근무력증 데이터, 그리고 고무적인 연구자 주도 진행성 다발성 경화증 및 류마티스 관절염 결과가 포함된다. 등록 대상 강직인간증후군 주요 결과는 통계적으로 유의미한 효과를 보였으며 고등급 사이토카인 방출 증후군이나 면역효과세포 관련 신경독성 증후군은 나타나지 않았다.

2025년 연간 순손실은 1억6130만 달러로 2024년 1억2750만 달러에서 증가했다. 연간 연구개발 및 일반관리비는 각각 1억3370만 달러와 3610만 달러로 증가했으며, 이는 높아진 개발 및 운영 비용을 반영한다. 회사는 자금 조달을 통해 1억4750만 달러를 조달했으며, 초기 2500만 달러가 투자된 1억5000만 달러 대출 시설을 마감했다.

카이버나 테라퓨틱스는 자가면역 질환 환자를 위한 세포 치료제를 개발하는 후기 임상 바이오제약 회사다. 회사는 강직인간증후군에서 시장 선점 자가면역 CAR-T 기회를 추진하고 있으며 주요 출시 준비 활동이 진행 중이다. FDA와 협의된 전신성 중증근무력증 3상 임상시험에 대한 환자 등록이 진행 중이며, 첫 번째 환자는 이미 등록됐다.