iRegene, 파킨슨병 NouvNeu001 미국 첫 환자 투여…중국서 MSA NouvNeu004 첫 환자 등록

iRegene Therapeutics는 Weill Cornell Medical Center에서 파킨슨병 치료를 위한 NouvNeu001의 임상 2a상 시험에서 미국 첫 환자에게 투여를 완료했으며, 중국에서는 다계통위축증 (Multiple System Atrophy, MSA) 치료를 평가하는 NouvNeu004 무작위 대조 임상시험에 첫 환자를 등록했다고 밝혔다. NouvNeu001과 NouvNeu004에서의 이러한 병행 성과는 iRegene의 글로벌 전략의 다음 단계를 의미하며, 초기 안전성 데이터에서 국제 환자 코호트 전반에 걸쳐 치료 효능을 엄격하게 평가하도록 설계된 중기 임상시험으로 전환하고 있음을 보여준다.

NouvNeu001은 유도만능줄기세포 (induced pluripotent stem cells, iPSCs)에서 유래해 화학적 유도 과정을 거쳐 도파민성 전구세포로 분화시킨, 연구용 기성형(off-the-shelf) 세포치료제이다. 이 치료제는 미국 공개표지(open-label) 임상 2상 연구의 첫 환자에서 Weill Cornell Medical Center에서 정위 신경외과 수술을 통해 양측 조가비핵(putamen)에 투여됐다.

긍정적인 임상 1상 데이터를 바탕으로, 미국 식품의약국(FDA)은 Fast Track Designation (FTD) 및 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) 지정 이후 2025년 3분기에 NouvNeu001의 임상 2상 직접 진입을 허용했다. 이러한 진전은 iRegene의 비임상 및 임상 패키지와 견고한 CMC(화학·제조·품질) 프레임워크를 입증하며, FDA와의 보다 긴밀한 협업과 신속 개발 경로를 가능하게 한다.

NouvNeu001은 소실된 도파민성 뉴런을 대체하고 질병 진행을 조절함으로써 파킨슨병의 근본 병리를 표적하도록 설계됐다. 이는 ‘단 1회 투여, 지속적 혜택’ 접근법으로, 중요한 미충족 수요를 해결하는 것을 목표로 한다. 미국에서 첫 환자 투여가 이뤄진 가운데, 미국과 중국 양국에서 병행 임상 2상 시험이 계속 진행 중이다.

iRegene은 중국에서 NouvNeu004를 평가하는 무작위 대조 임상시험에 첫 환자를 등록했다. NouvNeu004는 다계통위축증(MSA)을 대상으로 하는 동종(allogeneic) iPSC 유래 기성형(off-the-shelf) 세포치료제 후보물질이다. 수도의과대학(Capital Medical University) 베이징 톈탄 병원(Beijing Tiantan Hospital)의 책임연구자(Principal Investigator) 왕이룽(Yilong Wang) 교수가 주도하는 이번 연구는, 승인된 질병조절 치료제가 없는 빠르게 진행하는 신경퇴행성 질환인 MSA 분야에서 중요한 진전으로 평가된다.

NouvNeu004는 ‘신경영양(neurotrophic) 지원 + 신경 재건(neural reconstruction)’이라는 이중 전략을 적용해, 영향을 받은 뇌 부위에 영양성 지지를 제공하는 동시에 기능적 신경 분화를 촉진함으로써 질병 진행을 멈추거나 되돌릴 가능성을 목표로 한다. 중국의 NMPA는 2025년 10월 NouvNeu004의 통합 임상 1–3상 시험 신청을 승인했으며, 미국 FDA는 특별 면제를 부여하고 국제 임상 1상 시험을 허가해 양국에서의 효율적인 동시 개발을 가능하게 했다.

“파킨슨병에서 미국 첫 환자 투여와 중국에서 MSA 첫 환자 등록은 전 세계 환자들에게 변혁적이고 질병조절 효과를 지닌 치료제를 제공하겠다는 우리의 사명에서 중대한 이정표입니다.”라고 iRegene Therapeutics의 최고 의무 책임자(Chief Medical Officer)는 말했다.

iRegene의 핵심 전략은 세포치료제 제조에 확장성과 일관성을 부여하도록 설계된 독자적 ‘AI + Chemical Induction’ 플랫폼에 있다. 전통적인 분화 방법은 복잡한 성장인자와 상용 배지 혼합물에 의존하는 경우가 많고, 이는 배치 간 변동성과 높은 비용에 취약한 반면, iRegene은 알고리즘으로 최적화한 소분자 조합을 활용해 세포 분화를 특정 계통(lineage)으로 유도한다.

이러한 화학적 유도 접근법은 배치 간 변동성을 줄이고 안정적인 CMC 프레임워크 하에서 일관된 제조를 지원하도록 설계돼, 맞춤형 치료 또는 성장인자 의존 치료에 비해 공급망 복잡성을 낮추면서 더 낮은 비용으로 진정한 기성형(off-the-shelf) 생산을 가능하게 한다. 플랫폼의 기반 기술은 중국, 일본, 미국에서 특허를 획득했다.