화이자 ELREXFIO, 다발성 골수종 3상 임상에서 승리…Lorlatinib 연구 완료

제약 대기업 화이자는 자사의 실험적 항암 치료제 ELREXFIO가 중추적인 후기 단계 임상시험에서 큰 성과를 거두며 치료가 어려운 다발성 골수종 환자들의 질병 진행을 유의미하게 지연시켰다고 밝혔다. 3상 MagnetisMM-5 연구에서 이 약물은 단독 요법으로, 기존 치료에 재발했거나 반응하지 않은 환자들에게 널리 사용되는 표준 치료 요법보다 우수한 성과를 보였다. 회사에 따르면 주요 평가 지표인 무진행 생존 기간은 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 수준으로 개선됐다.

ELREXFIO를 투여받은 환자들은 중간 분석 시점에서 대부분 질병 진행이 없는 상태를 유지해, 임상시험에 설정된 기대치를 뛰어넘었다. 안전성 결과는 기존에 의사들이 확인해 온 수준과 일치했으며 새로운 우려 사항은 나타나지 않았다. 임상시험은 여전히 진행 중이며, 연구자들은 아직 성숙되지 않은 중요한 기준인 전체 생존 기간을 계속 추적하고 있다. 화이자는 향후 의학 학술회의에서 자세한 결과를 발표하고 전 세계 규제 기관과 데이터를 공유할 계획이다.

화이자의 최고 종양학 책임자는 “질병 경과 초기에 효과적으로 개입하는 것은 다발성 골수종 환자의 결과를 개선할 수 있는 중요한 기회”라고 말했다. 이어 “ELREXFIO는 이미 이전에 많은 치료를 받은 환자군에서 상당한 미충족 수요를 해소하는 데 도움을 주었으며, 깊고 지속적이며 임상적으로 의미 있는 반응을 이끌어냈다. MagnetisMM-5 결과는 ELREXFIO가 치료 여정 초기 단계의 환자들에게 혜택을 줄 수 있는 잠재력에 대한 우리의 확신을 강화하며, 단독 요법 및 여러 치료 라인에 걸친 병용 요법으로서 ELREXFIO를 평가하려는 포괄적인 전략을 뒷받침한다”고 말했다.

ELREXFIO는 미국과 유럽연합을 포함한 35개 이상의 국가에서 여러 차례 사전 치료를 받은 환자들을 대상으로 사용이 승인되어 있다. 다발성 골수종은 공격적이고 완치가 불가능한 혈액암으로, 두 번째로 흔한 혈액암이다. MagnetisMM-5 임상시험은 여러 약물 계열에 노출된 환자들을 대상으로 하는 더 광범위한 개발 노력의 일부이며, 더 이른 치료 단계에서 이 요법을 평가하는 또 다른 진행 중인 3상 연구도 포함한다.

별도로, 화이자는 전이가 있는 진행성 비소세포폐암 환자에서 자사의 폐암 치료제 lorlatinib의 실제 임상 사용을 살펴보는 연구를 완료했다. ‘A Retrospective Study to Evaluate the Real-World Effectiveness of Lorlatinib Among ROS1-Positive NSCLC Patients’라는 제목의 이 연구는 통제된 임상시험 밖에서 약물이 어떻게 작용하는지 보여주는 것을 목표로 한다. lorlatinib은 집에서 복용하는 경구용 정제이다. 이 약물은 특정 유전자 변화인 ROS1을 표적으로 하며, 최소 한 번 이상의 이전 항암 치료가 실패한 후에 사용된다. 이 연구는 고전적인 무작위 임상시험이 아닌 관찰 연구이다. 모든 환자는 이미 일상적인 치료의 일환으로 lorlatinib을 투여받았으며, 연구자들은 코호트 설계로 환자들의 기록을 후향적으로 검토했다. 대조군이나 눈가림이 없었기 때문에, 핵심 목표는 lorlatinib을 경쟁 약물과 직접 비교하는 것이 아니라 일상적인 진료에서의 결과와 안전성을 기술하는 것이었다.

이 연구는 2024년 11월 5일에 처음 제출되어 화이자가 프로토콜을 등록한 시점을 알렸다. 가장 최근 업데이트는 2026년 7월 8일에 제출되어 연구 완료와 데이터 갱신을 의미한다. 당시 결과는 아직 공식적으로 게시되지 않았지만, ‘완료’ 상태는 후속 조치가 끝났고 데이터 세트가 분석 준비가 되었다는 것을 확인해 준다.