ファイザーのELREXFIO、多発性骨髄腫の第3相試験で優れた成績；ロルラチニブ試験も完了
ファイザーのELREXFIOは、多発性骨髄腫を対象とした第3相試験で疾患進行を有意に遅らせ、標準治療レジメンより優れ、より早期の使用への根拠を強化した。別途、ファイザーはROS1陽性NSCLC患者における肺がん薬ロルラチニブの実臨床試験を完了した。
製薬大手ファイザーは、実験的抗がん剤ELREXFIOが、治療が困難な多発性骨髄腫の患者において疾患進行を有意に遅らせ、極めて重要な後期臨床試験で大きな成功を収めたと発表した。第3相MagnetisMM-5試験では、この薬剤を単剤で使用した場合、以前の治療で再発または治療抵抗性となった患者において、広く使用されている標準治療レジメンを上回る結果を示した。主要評価項目である無増悪生存期間は、統計学的に有意かつ臨床的に意義のある差で改善したと同社は述べている。
中間解析では、ELREXFIO投与患者の多くが疾患進行を示さず、試験に設定された期待値を上回った。安全性プロファイルはこれまでに医師が確認しているものと一致し、新たな懸念は見られなかった。試験はまだ進行中であり、研究者らは主要なベンチマークである全生存期間を引き続き追跡しているが、まだデータは成熟していない。ファイザーは、詳細な結果を今後開催される医学会議で発表し、世界の規制当局とデータを共有する予定だ。
「疾患経過のより早期に効果的な介入を行うことは、多発性骨髄腫患者の転帰を改善する絶好の機会となる」と、ファイザーの最高腫瘍学責任者は述べた。「ELREXFIOはすでに、高度な前治療を受けた患者における重大なアンメットニーズの解消に貢献し、深く、持続的で、臨床的に意義のある奏効をもたらしている。MagnetisMM-5試験の結果は、ELREXFIOが治療過程のより早期の患者に利益をもたらす可能性への信頼を強化し、単剤療法および複数の治療ラインにわたる併用療法アプローチの両方でELREXFIOを評価する包括的戦略を裏付けるものである。」
ELREXFIOは、複数回の前治療を受けた患者を対象に、米国および欧州連合を含む35カ国以上ですでに承認されている。多発性骨髄腫は、進行性で治癒不能な血液がんであるが、血液がんとしては2番目に多い。MagnetisMM-5試験は、複数の薬剤クラスに曝露された患者を対象としたより広範な開発計画の一環であり、より早期の治療環境でこの療法を検討する別の進行中の第3相試験も含まれる。
別の動きとして、ファイザーは、転移を有する進行非小細胞肺がん患者における肺がん治療薬ロルラチニブの実臨床での使用を検討する試験を完了した。「ROS1陽性NSCLC患者におけるロルラチニブの実臨床での有効性を評価するレトロスペクティブ研究」と題されたこの試験は、管理された試験環境外での薬剤の性能を示すことを目的としている。ロルラチニブは自宅で服用する経口錠剤である。ROS1という特定の遺伝子異常を標的とし、少なくとも1回の前治療が無効だった後に使用される。この試験は古典的なランダム化試験ではなく、観察研究である。すべての患者は通常診療の一環としてすでにロルラチニブを投与されており、研究者らはコホートデザインでカルテを遡及的に調査した。対照群や盲検化はないため、主な目的はロルラチニブを競合薬と直接比較することではなく、日常診療における転帰と安全性を説明することであった。
この研究は2024年11月5日に最初に提出され、ファイザーがプロトコルを記録に残したことを示している。最新の更新は2026年7月8日に行われ、完了とデータ更新を示している。その時点では結果はまだ正式に公表されていなかったが、「完了」ステータスは追跡調査が終了し、データセットが解析可能な状態にあることを確認するものである。