Moleculin, 핵심 AML 시험서 반응률 40% 보고… 2026년 1분기 데이터 비맹검 예상

Moleculin Biotech, Inc. (Nasdaq: MBRX)는 2026년 2월 18일, 유도요법 후 불응성이거나 재발한 성인 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 치료를 위해 Annamycin과 cytarabine 병용요법을 평가하는 핵심 2B/3상 "MIRACLE" 연구의 첫 데이터 비맹검에 근접하고 있다고 발표했다. 회사는 MIRACLE 시험에서 처음 치료된 30명의 피험자에서 예비 복합 완전관해(CRc) 비율이 40%라고 보고했으며, 이는 완전관해(CR) 30%와 부분 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh) 10%로 구성됐다.

회사는 현재까지 35명의 피험자를 치료했으며, 추가로 11명이 스크리닝 중이거나 등록 대상으로 확인됐다. 시험기관 연구자들은 계속해서 추가 피험자를 확인하고 있다. 첫 데이터 비맹검의 목표 피험자 수는 45명이며, 회사는 2026년 1분기에 45번째 피험자 치료를 마치고 이후 데이터를 비맹검할 수 있을 것으로 보고 있다. 이번 업데이트는 치료, 대상자 확인 및 모집이 계속 진행 중인 2026년 2월 10일 기준이다.

예비 맹검 결과에는 cytarabine+위약 대조군이 포함된다. 현재 맹검 CR 비율은 최근 시행된 cytarabine 단독 2건의 HiDAC 시험에서 관찰된 과거 반응률(약 17~18% CR)보다 67% 높으며, 현재 2차 AML 환자에 처방되는 모든 치료제의 승인에 사용된 CR 비율 중앙값보다도 50% 높다.

특히 현재까지 치료된 피험자의 약 35%는 venetoclax 요법 후 재발했거나 불응성을 보인 환자군으로, 이 집단은 일반적으로 2차 치료제로 대응하기 가장 어려운 환자군 가운데 하나로 여겨진다. 현재까지 치료된 피험자들은 치료 반응이 불량할 가능성을 예측하는 것으로 간주되는 유전적 표지를 높은 수준으로 보였다. 이러한 유효성 비율은 지금까지 MIRACLE에서 6개국에 걸쳐 관찰됐다.

이전 임상시험의 총 90명 피험자에서 확보된 안전성 데이터는 Annamycin에 심장독성(cardiotoxicity)이 없음을 보여준다. 회사는 심장독성이 계속 관찰되지 않고 높은 유효성이 유지되는 점이 Annamycin을 AML 치료의 "중대한 진전"으로 자리매김하게 할 것으로 기대한다고 밝혔다.

MIRACLE 연구는 2B/3상 글로벌 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 적응적 설계 임상시험으로, 주요 유효성 평가변수를 측정하기 위해 2B(Part A) 부분의 데이터와 3상(Part B) 부분의 데이터를 결합하도록 설계됐다.

Annamycin은 일반명 naxtarubicin으로도 알려져 있으며, 현재 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료제로 FDA로부터 Fast Track Status와 Orphan Drug Designation을 받았다. 또한 Annamycin은 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료제로 EMA로부터도 Orphan Drug Designation을 받았다.