오큐젠, 지리적 위축 유전자 치료제 OCU410 2상 데이터 발표

오큐젠이 건성 연령관련 황반변성에 의한 지리적 위축을 대상으로 하는 연구용 유전자 치료제 OCU410의 2상 임상시험 데이터를 발표했다. 데이터는 효능 신호를 보였으나 이전 중간 결과보다 뒤처졌으며, 최적 중간 용량 코호트가 대조군 대비 병변 성장 31% 감소를 보였다. 회사는 2026년 3분기에 3상 등록 임상시험을 시작할 계획이며, 3년 내 3건의 생물의학품 허가 신청(Biologics License Application, BLA) 제출 목표를 유지하고 있다.

이 임상시험에는 50세 이상 환자 51명이 참여했으며, 중간 또는 고용량 OCU410을 투여받거나 치료를 받지 않는 그룹으로 무작위 배정되었다. 치료는 타원체 영역 손실을 27% 늦추어 시각 기능과 관련된 광수용체 구조 보존을 시사했다. 기준선 지리적 위축 병변이 5 mm²에서 17.5 mm² 사이인 대상자의 하위 그룹 분석에서 중간 용량은 대조군 대비 병변 성장 33% 감소를 보였으며, 고용량 그룹에서도 유사한 감소를 보였다.

화요일에 발표된 데이터는 1월에 발표된 중간 데이터보다 낮은 수치였다. 중간 데이터는 12개월 시점에서 병변 성장 46% 감소(중간 + 고용량 대 대조군)를 보였으며, 중간 용량은 54%, 고용량은 36%의 병변 감소를 달성했다. 현재 데이터에서는 환자의 55%가 대조군 대비 30% 이상의 병변 크기 감소를 달성했다.

오큐젠은 OCU410에 대한 완전한 2상 ArMaDa 임상시험 데이터를 발표하기 위한 특별 통화를 계획하고 있다. 회사는 최근 S&P 바이오테크놀로지 선정 산업 지수에 편입되어 바이오테크 투자자들 사이에서 가시성이 증가했다. 새로운 애널리스트 커버리지는 특히 망막 질환을 표적으로 하는 프로그램을 중심으로 오큐젠의 유전자 치료 파이프라인에 초점을 맞추기 시작했다.

회사는 OCU400과 OCU410ST를 포함한 안과 질환을 위한 여러 유전자 치료 후보물질을 진행 중이다. OCU400은 3상 개발 단계에 있으며 핵 호르몬 수용체 기술을 기반으로 한 차별화된 안과 유전자 치료 접근법을 대표한다. 회사의 프로그램들은 망막 질환에서 높은 미충족 의료 수요 영역을 표적으로 한다.

데이터 발표 후 오큐젠 주가는 11.48% 하락한 1.85달러로 마감했다. 지난 12개월 동안 주가는 182% 상승했으며 현재 52주 최고가에 더 가까운 위치에 있다. 애널리스트 합의에 따르면 이 주식은 매수 등급을 받았으며 평균 목표가는 7.55달러로, 최근 커버리지에는 Oppenheimer와 Canaccord Genuity의 긍정적 등급이 포함되었다.

회사는 지속적인 현금 소모와 2025년 재무 제출서에서의 계속 기업 경고에 직면해 있으며, 이는 미래 자금 조달과 잠재적 희석이 부정적인 주주 자본과 함께 주요 위험 요인임을 강조한다. OCU410과 OCU400을 포함한 모든 핵심 프로그램은 여전히 임상 개발 단계에 있으므로, 실망스러운 데이터나 규제 지연은 최근 주가 급등 이후 신속하게 시장 심리를 변화시킬 수 있다.