FDA 승인 후 LIB Therapeutics, 미국서 Lerochol 출시

**LIB Therapeutics Inc.**는 월 1회 자가 투여하는 3세대 PCSK9 억제제인 LEROCHOL® (lerodalcibep-liga) Injection 300 mg/1.2 mL의 미국 상업 출시를 발표했다. LEROCHOL은 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(heterozygous familial hypercholesterolemia, HeFH)을 포함한 고콜레스테롤혈증 성인 환자에서 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소를 위해 식이요법 및 운동요법의 보조요법으로 FDA 승인을 받았다.

이번 출시는 월 $199의 환자 직접 현금 결제 옵션을 포함하며, 이는 다른 PCSK9 억제제의 현금 가격 대비 큰 폭의 할인 가격이다. LEROCHOL은 현재 사전충전형 주사기로 제공되며, 회사는 올해 말 자동주입기 펜 형태의 LEROCHOL에 대한 FDA 승인을 기대하고 있다.

Lerochol의 FDA 승인은 글로벌 3상 LIBerate Clinical Trial Program 데이터에 근거했다. 이 프로그램에는 심혈관질환 환자, 심혈관질환은 없지만 심혈관질환 초고위험군 및 고위험군 환자, 그리고 이형접합 및 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자를 포함한 다양한 집단의 2,900명 이상 환자가 등록됐다. 위약 대조 시험에서 lerodalcibep는 최대 52주 동안 월 1회 투여됐으며, 2,400명 이상 환자가 72주 공개 연장시험에 계속 참여했다.

임상시험에서 Lerochol은 심혈관질환이 있거나 심혈관질환 초고위험군 또는 고위험군 환자에서 지속적인 LDL-C ≥60% 감소를, LDL-C 상승이 더 심한 HeFH 환자에서는 ≥50% 감소를 입증했다. Lerochol은 LIBerate Clinical Trial Program 전반에서 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, 장기 연장 연구에서는 치료 관련 중대한 이상반응이 보고되지 않았다.

LEROCHOL은 월 1회 단일 주사로 자가 투여가 가능한 유일한 PCSK9 억제제라는 점에서 다른 PCSK9 억제제와 차별화된다. 이는 단클론항체가 아니라 소형 결합 단백질(small-binding protein)이며, 최대 3개월까지 실온 안정성을 제공한다.

HeFH를 포함한 성인 원발성 고지혈증 임상시험에서 가장 흔하게 발생한 이상반응은 비인두염(위약 대비 15% 및 14%), 주사부위 국소 반응(위약 대비 12% 및 5%), 말초부종(위약 대비 2% 및 <1%)이었다. HeFH 임상시험에서 가장 흔하게 발생한 이상반응은 주사부위 반응(위약 대비 18% 및 3%), 비인두염(위약 대비 13% 및 9%), 설사(위약 대비 3% 및 1%), 오심(위약 대비 2% 및 0%), 말초부종(위약 대비 2% 및 <1%)이었다. 성인 원발성 고콜레스테롤혈증 시험에서 치료 중단으로 이어진 가장 흔한 이상반응은 주사부위 반응이었으며, LEROCHOL 투여군에서 위약군보다 빈도가 더 높았다(1% vs. 0%).

Lerochol은 2026년 봄 미국에서 사전충전형 주사기 형태로 공급될 예정이며, 업그레이드된 자동주입기 기기는 같은 해 후반 출시가 예상된다.