LIB Therapeutics在FDA批准后于美国推出Lerochol

LIB Therapeutics Inc.宣布在美国商业化推出LEROCHOL® (lerodalcibep-liga) Injection 300 mg/1.2 mL，这是一种每月一次、可自行给药的第三代PCSK9抑制剂。LEROCHOL已获FDA批准，作为饮食控制和运动的辅助手段，用于降低成人高胆固醇血症（hypercholesterolemia）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。

此次上市提供面向患者的直接现金支付方案，定价为每月199美元，较其他PCSK9抑制剂的现金价格有大幅折扣。LEROCHOL目前已推出预充式注射器，公司预计FDA将在今年晚些时候批准LEROCHOL自动注射笔。

FDA对Lerochol的批准基于全球3期LIBerate Clinical Trial Program的数据。该项目纳入了超过2,900例患者的多样化人群，包括患有心血管疾病者、虽未患心血管疾病但处于极高和高心血管疾病风险者，以及包括杂合子和纯合子家族性高胆固醇血症在内的患者。在安慰剂对照试验中，lerodalcibep每月给药一次，最长达52周；另有超过2,400例患者进入了72周开放标签延长期试验。

在临床试验中，Lerochol在患有心血管疾病或处于极高或高心血管疾病风险的患者中，显示出持续的LDL-C降低≥60%；在LDL-C升高更为严重的HeFH患者中，降幅达到**≥50%**。在整个LIBerate Clinical Trial Program中，Lerochol总体耐受性良好，长期延长期研究中未报告与治疗相关的严重不良事件。

LEROCHOL不同于其他PCSK9抑制剂，因为它是唯一一种每月一次、单次注射、可自行给药的此类药物。它是一种小型结合蛋白，而非单克隆抗体，并可在室温下稳定保存长达3个月。

在针对成人原发性高脂血症（包括HeFH）的临床试验中，最常见的不良反应为鼻咽炎（15%和14%，安慰剂对照）、局部注射部位反应（12%和5%，安慰剂对照）以及外周水肿（2%和<1%，安慰剂对照）。在针对HeFH的临床试验中，最常见的不良反应为注射部位反应（18%和3%，安慰剂对照）、鼻咽炎（13%和9%，安慰剂对照）、腹泻（3%和1%，安慰剂对照）、恶心（2%和0%，安慰剂对照）以及外周水肿（2%和<1%，安慰剂对照）。在针对成人原发性高胆固醇血症的试验中，导致停止治疗的最常见不良反应是注射部位反应，且LEROCHOL治疗组的发生频率高于安慰剂组（1% vs. 0%）。

预计Lerochol将于2026年春季以预充式注射器形式在美国上市，升级版自动注射装置预计将于当年晚些时候推出。