FDA 발언에 AMT-130 심사 경로 의문 제기되자 UniQure 주가 급락

UniQure 주가는 FDA 국장 Marty Makary가 회사의 헌팅턴병 치료제 AMT-130을 언급한 것으로 보인 뒤 목요일 약 28% 하락했으며, 이 소식이 전해진 이후 최근 고점 대비 65% 넘게 가치가 빠졌다. 희귀질환 치료제에 대한 FDA의 최근 불승인을 옹호하는 과정에서 나온 그의 발언에는 치료제를 전달하기 위해 두개골에 "burr hole"을 뚫는 시술에 대한 설명이 포함됐고, 이는 AMT-130의 침습적 전달 방식에 대한 의문을 키웠다.

회사는 4월 AMT-130에 대해 더 빠른 심사를 약속하는 특별 분류를 확보했다. 9월에는 중간 단계 시험 결과를 공개했으며, 여기서 질병 진행이 75% 느려진 것으로 나타났고, 회사는 2026년에 생물의약품 허가 신청 (Biologics License Application) 을 제출할 계획이었다. 해당 제출을 논의하기 위한 FDA와의 Type A 미팅은 1월 초로 예정돼 있었다.

중추적 연구는 1차 평가변수를 충족했으며, 고용량 AMT-130이 36개월 시점에 대조군 대비 헌팅턴병 진행을 75% 늦춘 것으로 나타났다. 이 효과는 핵심 2차 평가 지표에서도 확인됐고, 우호적인 바이오마커 추세가 이를 뒷받침했다. 이 데이터는 Phase I/II 시험에서 나왔다.

최근 몇 달 동안 FDA는 전통적인 시험 수행이 불가능한 초희귀질환에 대해 개연성 있는 기전 에 근거한 승인을 허용하는 프레임워크를 추진해 왔다. 이 접근법은 치료제의 생물학적 개연성과 표적 결합에 대한 상당한 수준의 근거를 요구한다.

시가총액이 약 14억4000만 달러인 이 회사 주식은 최근 고점 대비 큰 폭의 할인 상태에서 거래되고 있다. 현재의 매도세는 회사가 FDA와 추가 논의를 준비하는 가운데서도, 뇌 전달 방식을 사용하는 이 치료제의 규제 경로를 FDA 발언이 복잡하게 만들 수 있다는 시장의 우려를 반영한다.