LIB Therapeutics lance Lerochol aux États-Unis après l’approbation de la FDA

LIB Therapeutics Inc. a annoncé le lancement commercial aux États-Unis de LEROCHOL® (lerodalcibep-liga) Injection 300 mg/1.2 mL, un inhibiteur de PCSK9 de troisième génération, auto-administré une fois par mois. LEROCHOL est approuvé par la FDA comme traitement d’appoint au régime alimentaire et à l’exercice pour réduire le cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) chez les adultes atteints d’hypercholestérolémie, y compris l’hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH).

Le lancement comprend une option de paiement direct par le patient au prix de 199 $ par mois, soit une réduction importante par rapport aux prix au comptant des autres inhibiteurs de PCSK9. LEROCHOL est désormais disponible en seringue préremplie, et l’entreprise prévoit une approbation par la FDA de LEROCHOL en stylo auto-injecteur plus tard cette année.

L’approbation par la FDA de Lerochol reposait sur les données du programme mondial d’essais cliniques de phase 3 LIBerate Clinical Trial Program, qui a recruté une population diversifiée de plus de 2 900 patients atteints de maladie cardiovasculaire, sans maladie cardiovasculaire mais à risque cardiovasculaire très élevé ou élevé, y compris des patients présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote et homozygote. Lerodalcibep a été administré une fois par mois pendant jusqu’à 52 semaines dans des essais contrôlés par placebo, et plus de 2 400 patients ont poursuivi dans l’essai d’extension en ouvert de 72 semaines.

Dans les essais cliniques, Lerochol a montré des réductions soutenues du LDL-C de ≥60 % chez les patients atteints de maladie cardiovasculaire, ou présentant un risque cardiovasculaire très élevé ou élevé, et de ≥50 % chez ceux atteints de HeFH ayant des élévations plus sévères du LDL-C. Lerochol a été globalement bien toléré dans l’ensemble du LIBerate Clinical Trial Program, sans événement indésirable grave lié au traitement signalé dans les études d’extension à long terme.

LEROCHOL se distingue des autres inhibiteurs de PCSK9 car c’est le seul à être administré en auto-injection unique une fois par mois. Il s’agit d’une petite protéine de liaison, et non d’un anticorps monoclonal, et il offre une stabilité prolongée à température ambiante pouvant aller jusqu’à trois mois.

Les effets indésirables les plus fréquents observés dans les essais cliniques portant sur l’hyperlipidémie primaire chez l’adulte, y compris la HeFH, étaient la nasopharyngite (15 % et 14 % versus placebo), les réactions locales au site d’injection (12 % et 5 % versus placebo) et l’œdème périphérique (2 % et <1 % versus placebo). Dans les essais cliniques chez les patients atteints de HeFH, les effets indésirables les plus fréquents étaient les réactions au site d’injection (18 % et 3 % versus placebo), la nasopharyngite (13 % et 9 % versus placebo), la diarrhée (3 % et 1 % versus placebo), les nausées (2 % et 0 % versus placebo) et l’œdème périphérique (2 % et <1 % versus placebo). L’effet indésirable le plus fréquent ayant conduit à l’arrêt du traitement dans les essais sur l’hypercholestérolémie primaire chez l’adulte était les réactions au site d’injection, avec une fréquence plus élevée dans le groupe traité par LEROCHOL que chez les patients sous placebo (1 % vs 0 %).

Lerochol devrait être disponible aux États-Unis sous forme de seringue préremplie au printemps 2026, avec un dispositif d’auto-injection amélioré attendu plus tard dans l’année.