FDA, 신약 승인 기본 기준을 단일 임상시험으로 전환

FDA는 혁신 신약 승인에 대해 이제 단일 중추적 임상시험을 기본 요건으로 적용하겠다고 발표했다. 이는 수십 년간 유지해 온 2건의 적절하고 잘 통제된 연구에 대한 의존에서 벗어나는 변화다. 이 새로운 기준은 Marty Makary 국장 체제에서 이뤄진 중대한 정책 변화다.

이 정책은 Makary와 FDA 생물의약품평가연구센터(CBER) 책임자인 Vinay Prasad가 공동으로 작성해 New England Journal of Medicine에 게재한 사설에서 구체적으로 설명됐다. 저자들은 "앞으로는 … 1건의 적절하고 잘 통제된 연구와 확증적 근거를 결합한 내용이 혁신 제품의 시판 허가의 근거가 될 것"이라고 밝혔다. 또한 이 개혁은 모든 의약품에 대한 강건한 데이터를 수집하기 위한 FDA의 시판 후(post-market) 이니셔티브와 보조를 맞춰 동시에 추진될 것이라고 덧붙였다.

이번 정책 전환의 주요 배경 중 하나는 급증하는 신약 개발 비용이다. FDA는 단일 시험 의무화로 전환함으로써 많은 개발사가 높은 출시 가격을 정당화할 때 거론하는 재정적 압박을 줄이겠다는 입장이다. Makary와 Prasad는 사설에서 "신약 개발사의 자본 비용을 낮추면, 일반 미국인에게 부과되는 높고 계속 상승하는 약가를 정당화하는 고질적 논거, 즉 막대한 [R&D] 비용을 약화시킬 수 있다"고 밝혔다.

FDA는 유전체 시퀀싱과 분자 모델링을 포함한 정밀의학과 과학적 발견의 발전으로 인해, 연구자들이 약물과 인체의 상호작용을 분자 수준에서 이해할 수 있게 됐으며, 이에 따라 2번째 시험을 대체할 수 있는 생물학적 근거를 제시할 수 있다고 주장한다. 역사적으로 FDA가 2건의 시험을 요구한 이유는 신약 개발이 "블랙박스"였기 때문이다. 즉, 동일한 별개 시험에서 약물이 2번 효과를 보이면 그 결과가 단순한 통계적 우연이 아니라는 점을 입증할 수 있었다.

현재도 일부 신청에서는 단일 중추적 시험이 이미 하나의 선택지다. 예를 들어 항암제이거나 2건의 시험을 수행하는 것이 비현실적인 경우가 이에 해당하며, 따라서 FDA는 이 영역에서 일정한 유연성을 갖고 있다. 2022년에 발표된 JAMA 분석에 따르면 2020년 승인된 의약품의 절반 이상은 이미 단일 중추적 시험으로 뒷받침됐다. 그러나 Makary와 Prasad는 어떤 상황에서 단일 시험이 충분한지에 대해 개발사들 사이에 여전히 혼선이 남아 있다고 주장한다.

이 변화가 폭넓게 시행되면 개발 기간을 단축하고 비용을 줄이며, 특히 미충족 의료 수요를 겨냥한 치료제에서 근거 기준을 재편할 수 있다. 분석가들은 비만과 만성질환처럼 활발히 연구가 진행 중인 분야의 중간 단계 바이오텍 프로그램에 잠재적 이점이 있을 것으로 내다본다.

Makary와 Prasad는 이번 변화가 실제로는 기준을 강화할 수도 있다고 말한다. 단일 시험 1건에 더 큰 주의가 집중되기 때문이다. 이 전환은 FDA 내부 구조 변화도 촉발했으며, 특히 이 제안에 반대하는 것으로 전해진 FDA 베테랑 Richard Pazdur의 퇴장이 두드러진다. 이러한 마찰에도 불구하고 FDA는 이번 조치가 근거 기준을 완화하는 것이 아니라 오히려 더 집중시키는 것이라고 강조한다.

이번 조치는 신약 승인을 가속화하고 개발사의 행정 부담을 줄이기 위해 마련된 일련의 정책 중 가장 최근의 것이다. 그러나 일부 관측통은 이러한 움직임이 신약 치료제가 안전하고 효과적인지 보장하기 위해 마련된 기준을 훼손할 수 있다고 우려한다. 일부 전문가들은 안전성과 유효성 입증 기준을 전반적으로 낮추는 결과로 이어질 수 있는 정책이 과연 필요한지 의문을 제기했다.