FDA, 약물 승인 기준 변경…단일 임상시험으로도 승인 가능

미국 식품의약국(FDA)이 이제 두 개 대신 단일 임상시험으로 약물 승인 신청을 허용해 규제 기준의 중요한 변화를 가져왔다. FDA 생물학적 제제 평가연구센터 소장 Dr. Vinay Prasad와 FDA 수석 Dr. Marty Makary가 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신에 발표한 논문에서 FDA 기준 변경을 확인했다.

1997년부터 미국 법률은 확인적 증거로 뒷받침될 때 단일 적절하고 잘 통제된 연구를 기반으로 승인할 수 있다고 규정했지만, FDA의 기준은 두 개의 임상시험에 의존하는 것이었다. 새로운 가이드라인 하에서도 단일 임상시험은 여전히 확인적 증거와 결합해야 하며, 승인 과정은 대조군, 종점, 효과 크기, 통계적 프로토콜에 더 강한 초점을 맞출 것이다.

논문은 이 조치가 "후원자들의 비용을 상당히 줄이고" "약물 시장 출시를 가속화할 것"이라고 말한다. 추정치에 따르면 단일 임상시험 비용은 3천만 달러에서 1억5천만 달러 범위일 수 있다. Makary와 Prasad는 약물 개발자의 자본 비용을 줄임으로써 "일상적인 미국인들을 위한 높고 상승하는 약품 가격의 정당화를 줄일 것"이라고 덧붙였다.

Prasad와 Makary는 이 가이드라인이 FDA가 "기준을 완화한다"는 비판을 받을 수 있음을 인정하지만, 두 사람은 이에 동의하지 않는다. 논문은 "첫째, FDA는 결코 완벽하지 않았으며, 두 개의 시험을 기본 요구사항으로 해도 FDA는 나중에 심각한 안전 문제나 효능 부족이 발견된 수많은 제품을 승인했다"고 밝힌다.

두 사람은 계속해서 말한다: "둘째, 우리가 언급했듯이, 시험 설계의 다른 모든 측면이 부족하다면 임상 연구의 수는 유효한 추론에 대한 안전장치가 아니다. 대조군이 기준 미달이거나, 종점이 의심스럽거나, 통계적 계획이 사후에 생성되거나, 검정력이 부적절하거나, 이 모든 것이 해당된다면, 두 개, 세 개, 네 개의 연구가 있어도 잘못된 결론에 도달할 수 있다."

그들은 단일 연구에 초점을 맞춤으로써 사실상 FDA의 기준을 개선하고 위험을 줄일 수 있다고 덧붙인다. 하나의 시험에 더 큰 주의가 기울여질 것이기 때문이다. 여전히 두 개의 시험이 필요한 경우도 있을 것이다. 예를 들어, 연구가 "모호하고, 다분화되거나, 비특이적 작용 기전"으로 보이거나, "불안정하고, 단기적이거나, 대리 결과에 영향을 미치거나", 또는 "시험에 근본적인 제한이나 결함이 있는 경우"다.

단일 임상시험을 기반으로 약물이 승인된 사례가 있었지만, Prasad와 Makary는 제조업체들이 어떤 상황에서 이것이 허용될 수 있었는지에 대해 "혼란"이 있었다고 말했다. 그래서 이 정책이 모든 치료법에 적용되도록 추진되고 있다. 전통적 승인뿐만 아니라, 이 유연성은 획기적 치료제 프로그램 지정, 가속 승인, 우선 심사 경로에도 적용될 것이다.