Compass Pathways의 실로시빈 약물, 치료 저항성 우울증 두 번째 임상 3상 성공

Compass Pathways는 자사의 합성 실로시빈 제제인 COMP360이 치료 저항성 우울증(TRD)에 관한 두 개의 결정적 임상 3상 중 두 번째 시험에서 1차 평가변수를 충족했다고 발표했다. 이로써 정신 질환 적응증에 대한 고전적 환각제(classic psychedelic) 분야의 사상 첫 규제 당국 승인 신청을 위한 길이 열렸다. 발표 직후 회사의 주가는 45% 이상 급등했다.

COMP006 임상시험에서 3주 간격으로 투여된 COMP360 25mg 2회 용량은 1mg 대조군과 비교했을 때 6주 차에 통계적으로 유의미한 우울증 감소 효과를 보였다. 임상의가 평가하는 우울증 중등도 측정 지표인 MADRS 척도에서 평균 -3.8점의 치료 차이를 기록했다. MADRS는 0점에서 60점 사이의 점수로 구성되며, 항우울제 임상에서는 위약 대비 2~3점의 차이가 나면 일반적으로 임상적으로 유의미한 것으로 간주된다.

이번 결과는 2025년 6월 위약 대비 -3.6점의 우위를 보고했던 첫 번째 임상인 COMP005와 매우 유사하다. 이전의 임상 2b상 데이터를 포함하여, COMP360은 이제 총 839명의 환자를 대상으로 한 세 번의 연속된 대조 임상시험을 통해 효능을 입증하게 되었다. 두 건의 임상 3상 연구는 모두 52주까지 계속 진행된다.

연구 결과는 또한 양호한 안전성 프로필과 신속한 치료 효과 발현을 보여주었다. 두 건의 임상 3상 시험 전반에 걸쳐 COMP360의 내약성은 전반적으로 우수했다. 이상 반응은 대부분 경미했고 투여 당일에 발생했으며 대다수는 24시간 이내에 해소되었다.

COMP006에서 6주 차에 임상적으로 유의미한 증상 감소를 달성한 환자 비율은 39%였다. COMP005에서는 25%의 환자가 6주 차에 증상 완화를 달성했으며, 단 1~2회 투여만으로도 이러한 개선 효과가 26주까지 지속되었다. COMP006의 26주 데이터는 3분기 초에 공개될 예정이다.

CEO는 2월 17일 웨브캐스트를 통해 FDA가 순차 제출 및 순차 심사 가능성을 포함하여 공격적인 승인 신청 전략에 강한 관심을 보였다고 밝혔다. 회사는 4분기 중 FDA에 신약 승인 신청(NDA)을 제출할 계획이며, 올해 말 미국 시장에서 상업적 출시가 가능할 것으로 전망하고 있다.

미국에서 매년 400만 명 이상의 성인이 치료 저항성 우울증을 앓고 있으나, 현재까지 FDA의 승인을 받은 TRD 치료제는 2019년 승인된 Johnson & Johnson의 Spravato(esketamine) 비강 스프레이가 유일하다. Spravato의 연간 매출은 20억 달러에 육박하고 있다.

CEO는 환자들이 6주 차에 COMP360 1~2회 투여로 나타나는 것과 유사한 효과를 얻으려면 Spravato를 10회 투약해야 한다고 언급했다. 또한 단 1~2회의 치료만으로 신속한 효과 발현, 임상적으로 유의미한 효과, 그리고 지속적인 결과를 제공하는 우울증 치료제는 Spravato를 포함하여 현재까지 승인된 사례가 없다고 강조했다.

회사는 2024년 COMP006의 일정을 조정한 바 있는데, 이는 눈가림 해제(unblinding)와 관련된 엄격한 조사 때문이었다고 밝혔다. 환각제 연구에서 약물의 뚜렷한 효과로 인해 환자나 임상의가 투약 여부를 추측할 수 있게 되면 눈가림 임상시험의 무결성이 훼손될 수 있다는 우려가 반영된 것이다.

회사의 최고 의료 책임자(CMO)는 보도자료를 통해 치료 옵션이 매우 제한적인 TRD 분야에서 이 치료 후보 물질은 극도로 빠르고 지속적인 효능으로 인해 독보적인 존재감을 드러내고 있다며, 임상에 참여한 환자들과 연구진 및 스태프들의 공헌에 감사를 표했다.