Compass Pathways, 우울증용 psilocybin 치료제 3상서 긍정적 데이터 발표

Compass Pathways의 주가는 회사가 치료저항성 우울증(TRD)을 대상으로 개발 중인 환각제 기반 치료제 COMP360의 긍정적인 3상 데이터를 발표한 뒤 31% 상승했다. 회사는 2월 17일 오전 6시 30분(미 동부시간)에 COMP005의 파트 A 및 파트 B와 COMP006의 파트 A에서 나온 새로운 임상 데이터를 공개했다.

진행 중인 글로벌 COMP006 시험(NCT05711940)에서 합성 psilocybin 기반 환각제의 25mg 용량은 1mg 대조 용량과 비교해 기저치 대비 Montgomery-Åsberg Depression Rating Scale (MADRS) 점수를 통계적으로 유의한 3.8점 감소시키며 1차 시험평가변수를 충족했다. 환자들은 시험 시작 시점과 3주 시점에 COMP360을 2회 투여받았다.

COMP360은 또한 6주 시점에 환자의 39%에서 임상적으로 의미 있는 MADRS 점수 감소를 유도했으며, 이는 기저치 대비 25% 이상 감소로 정의됐다. 이들 환자 모두는 투여 다음 날부터 통계적으로 유의한 빠른 효과 발현을 경험했다. COMP360의 효과는 6주까지 측정된 모든 시점에서 유지됐다.

COMP005 연구(NCT05624268)의 새로운 데이터는 COMP360 효능의 지속성을 보여주며, 25mg 코호트 환자의 25%가 1회 또는 2회 투여 후 26주까지 임상적으로 의미 있는 MADRS 감소를 달성했다.

2025년 6월 공개된 COMP005 시험의 이전 데이터는 신중한 반응을 불러왔다. 연구는 1차 평가변수를 충족했지만 데이터 강도는 Compass가 기대한 수준에 미치지 못했고, 이에 따라 이 바이오텍 기업의 주가는 50% 이상 하락했다. 그러나 투자자들은 최신 데이터에는 더 큰 인상을 받은 것으로 보이며, COMP005와 COMP006 시험 결과 발표 이후 Compass 주가는 2월 13일 장 마감 시점의 $5.81에서 2월 17일 같은 시점의 $7.63으로 31% 상승했다.

이 환각제는 COMP005와 COMP006 두 시험 모두에서 안전성과 내약성이 입증됐으며, 각 연구에서 각각 8명(5%)과 6명(2%)의 환자가 중증 치료 중 발생 이상반응(TEAE)을 경험했다. 두 연구 전반에서 가장 흔한 TEAE는 두통, 오심, 불안, 시각적 환각이었다.

TRD 대상 두 건의 3상 연구 결과에 따라 Compass는 2026년 4분기에 COMP360의 신약허가신청(NDA)을 제출할 계획이다. Compass는 또한 2026년 말까지 상업화 준비를 마치는 것을 목표로 하고 있다.

승인될 경우 COMP360은 정신건강 질환 치료 적응증으로 규제 당국의 승인을 받은 최초의 고전적 환각제가 될 가능성이 높다. 이는 외상후스트레스장애(PTSD) 치료를 위한 Lykos Therapeutics의 midomafetamine (MDMA) 치료가 시험 설계 관련 우려로 이 이정표 달성에 실패한 데 뒤이은 것이다.

COMP005 및 006 연구 데이터를 논의한 투자자 설명회에서 Compass 경영진은 COMP360이 고도로 차별화된 접근법을 바탕으로 “블록버스터 잠재력”을 가질 수 있다고 밝혔다. 회사는 또한 COMP360이 Johnson & Johnson의 Spravato (esketamine)와 비교해 투여 부담이 적다는 점을 강조했다. Spravato는 경구 항우울제와의 병용요법으로 2019년 처음 승인된 뒤, 2025년 TRD에서 FDA 승인을 받은 최초의 단독요법이 됐다. GlobalData는 Spravato가 2031년 J&J에 $3.8bn의 매출을 안길 것으로 전망한다.

GlobalData는 COMP360이 2031년에 $879m의 매출을 올릴 것으로 전망한다.

COMP360은 치료저항성 우울증 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Breakthrough Therapy designation을, 영국에서 Innovative Licensing and Access Pathway designation을 받았다. 이 합성 psilocybin 치료제는 기존 치료에 반응하지 않은 중증 정신건강 질환 환자를 위한 계열 내 최초(first-in-class) 치료제가 될 가능성을 염두에 두고 개발되고 있다.

많은 항우울제와 달리 환각제 치료는 훈련된 의료 전문가의 감독 아래 사용돼야 하므로, 환자는 이러한 치료를 받기 위해 의료기관을 방문해야 한다. 최고경영자(CEO)는 Spravato 사용 확대가 COMP360의 시장 성공을 위한 좋은 발판이 된다고 보고 있다. 이는 해당 약물이 이끈 “중재정신의학 클리닉 인프라의 지속적인 확대”가 이 약물의 효과적인 시장 통합을 촉진할 것이기 때문이다.

회사는 미국 식품의약국으로부터 임상시험용 신약(IND) 신청을 승인받아, 외상후스트레스장애(PTSD) 환자를 대상으로 COMP360 치료의 2b/3상 임상시험을 시작할 수 있게 됐다. 이 시험은 해당 치료의 유효성, 안전성, 내약성을 평가할 예정이다.

Compass Pathways의 본사는 런던에 있으며 뉴욕에도 추가 사무소를 두고 있다. 이 회사는 나스닥 증권거래소에 상장돼 있다. 현재 이 바이오텍 기업의 시가총액은 약 $558 million이다.