CAR T-세포 치료 대기 중인 다발성 골수종 환자, 85% 이상이 브리징 치료 받아

11개국 48개 센터를 대상으로 한 다국적 설문조사에 따르면, CAR T-세포 치료를 기다리는 다발성 골수종 환자에게 브리징 치료는 흔하지만 매우 개별화되어 있으며, 대부분의 센터는 환자의 85% 이상에게 브리징 치료를 시행한다. 설문조사는 제한된 프로토콜 표준화를 발견했는데, 40%의 센터가 "전혀 표준화되지 않음"이라고 보고했고 5점 척도에서 "매우 표준화됨"을 선택한 센터는 4%에 불과했다. 대부분의 센터는 전형적인 브리징 기간을 1-2개월로 설명했으며, 81%는 채혈 후 1주일 이내에 즉시 시작한다.

프로테아솜 억제제가 90%로 가장 빈번히 보고된 브리징 옵션이었으며, 면역조절제가 85%로 그 뒤를 잇는다. 화학요법 기반 요법과 이중특이항체는 각각 75%에서 선택되었으며, 단일클론항체는 69%, 방사선 치료는 63%에서 사용되었다. 중요한 것은, 이중특이항체 사용 경험이 있는 모든 센터가 이러한 약제가 대부분의 환자에게 표준이 되어야 한다고 응답했으며, 특히 브리징 치료에서 우수한 효능을 보여주었다.

치료법 선택은 92%에서 주로 이전 치료와 내성 패턴에 의해 결정되었으며, 77%에서 기초 질병 부담이, 69%에서 골수외 질병이 그 뒤를 잇는다. 세포유전학적 위험(31%), 생화학적 표지자(21%), 골수 침범(21%)에는 덜 중점을 두었다. 브리징 치료 중 모니터링은 96%에서 자유 경쇄, 94%에서 혈청 M-단백질에 주로 의존했으며, 영상검사(75%)와 임상 증상 평가(67%)도 빈번히 사용되었다.

대부분의 센터는 브리징 치료 중 진행이 있어도 CAR-T 치료를 계속 진행할 것이며, 95% 이상이 주입을 향해 계속 진행할 것이라고 했다. 약 40%의 센터는 진행이 발생할 때 타이밍을 일시 중지하고 재평가하는 것을 선택한다. 브리징 치료 중 의사결정은 가장 흔히 목표 혈청 표지자 감소 달성(75%), 빠른 질병 진행 신호(73%), 치료 관련 독성(54%), 영상검사 개선(52%)을 반영했으며, 골수 형질세포 부담 감소(21%)는 덜 흔했다.

제품 가용성은 센터마다 고르지 않았으며, cilta-cel은 60%, ide-cel은 38%에서 보고되었다. 주목할 만하게 16%는 임상시험 외부에서 접근이 없다고 표시했으며, 이는 유럽 일부 지역에서 지속되는 접근 병목 현상을 강조한다. 대부분의 센터는 연간 10-30명의 다발성 골수종 환자에게 주입했으며, 65%는 현재 브리징 치료에 초점을 맞춘 시험 또는 레지스트리에 등록되지 않았다.

접근법의 이질성, 다발성 골수종 특이적 전향적 데이터의 부족, 더 빠른 의뢰에 대한 진화하는 적응증은 모두 합의 형성과 실제를 알리는 증거의 필요성을 주장한다. 이 설문조사는 현재의 실제 패턴, 치료법 선택의 근거, 다발성 골수종 환자의 CAR-T 치료 전 브리징 치료의 인지된 위험과 이점을 특성화하기 위해 수행되었다.