Axpaxli, 제3상 습성 황반변성 임상시험에서 Aflibercept 대비 우월성 입증
Axpaxli(OTX-TKI)는 SOL-1 제3상 임상시험에서 1차 평가변수를 충족하여, 36주째 습성 황반변성 환자에서 시력 보존 측면에서 aflibercept 대비 우월성을 입증했다. 유리체강내 하이드로겔 단일 주사는 더 높은 추가 치료 면제율과 더 나은 체액 조절을 보여주어 치료 부담 감소 가능성을 뒷받침했다. Ocular Therapeutix는 FDA에 신약 신청을 제출할 계획이다.
Axpaxli(Ocular Therapeutix, OTX-TKI)는 티로신 키나제 억제제와 악시티닙을 결합한 유리체강내 하이드로겔로, 제3상 SOL-1 임상시험에서 1차 평가변수를 충족하여 습성 연령 관련 황반변성(AMD) 환자에서 aflibercept 대비 우월성을 입증했다. 이 임상시험은 Axpaxli 단일 주사가 aflibercept 단일 투여에 비해 더 많은 비율의 환자에서 시력을 보존했음을 보여주었다.
SOL-1 임상시험은 최근 진단된 습성 AMD 환자 344명을 등록하였으며, 이들은 먼저 8주간의 aflibercept 주사 로딩 기간을 거친 후 Axpaxli 0.45 mg 주사 1회 또는 aflibercept 2 mg 주사 1회에 무작위 배정되었다. 36주째, Axpaxli 치료 환자의 74.1%가 최대교정시력에서 15 ETDRS 글자 미만 손실을 보인 반면, aflibercept 치료 환자는 55.8%였다(위험 차이 17.5%, p=0.0006). 1년 시점에서 Axpaxli 투여자의 65.95%가 시력을 유지한 반면, aflibercept 투여자는 44.2%였다(위험 차이 21.1%, p<0.00001). 추가 치료 면제율은 모든 시점에서 Axpaxli가 더 높았다: 24주째 80.6% 대 72.1%, 36주째 74.7% 대 56.4%, 52주째 68.8% 대 47.7%. Axpaxli는 또한 36주째(55.9% 대 37.8%, 명목 p=0.0013) 및 1년 시점(44.1% 대 34.9%, 명목 p=0.1094)에서 30 µm 이내의 중심와 두께 조절에서 더 나은 결과를 보였다.
SOL 프로그램 운영위원장인 Arshad Khanani 박사는 “Axpaxli는 FDA 지침에 부합하는 습성 AMD 연구에서 승인된 항-VEGF 치료제에 대해 우월성을 성공적으로 입증한 최초이자 유일한 새로운 기전의 약물”이라고 밝혔다. 그는 데이터가 “Axpaxli가 치료 부담을 크게 줄이고 장기적인 시력 결과를 최적화할 가능성”을 시사한다고 덧붙였다.
회사는 규제 당국의 피드백에 따라 Axpaxli에 대한 신약 신청을 FDA에 제출할 계획이다. 승인된다면 Axpaxli는 습성 AMD에 사용 가능한 최초의 해당 종류의 치료제가 될 것이다. 이번 연구 결과는 모든 임상 환자에 대한 일반화에 제한이 있을 수 있다.