Axpaxli démontre sa supériorité par rapport à l'aflibercept dans un essai de phase 3 pour la DMLA humide
Axpaxli (OTX-TKI) a atteint son critère principal dans l'essai de phase 3 SOL-1, démontrant sa supériorité par rapport à l'aflibercept pour préserver l'acuité visuelle chez les patients atteints de DMLA humide à la semaine 36. Une seule injection de l'hydrogel intravitréen a conduit à des taux plus élevés de patients sans recours aux injections de secours et à un meilleur contrôle du liquide, soutenant le potentiel de réduction de la charge thérapeutique. Ocular Therapeutix prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) à la FDA.
Axpaxli (Ocular Therapeutix, OTX-TKI), un hydrogel intravitréen combinant un inhibiteur de tyrosine kinase et de l'axitinib, a atteint son critère principal dans l'essai de phase 3 SOL-1, démontrant sa supériorité par rapport à l'aflibercept chez les patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) humide. L'essai a montré qu'une seule injection d'Axpaxli préservait l'acuité visuelle chez une plus grande proportion de patients par rapport à une dose unique d'aflibercept.
L'essai SOL-1 a recruté 344 patients récemment diagnostiqués avec une DMLA humide, qui ont d'abord reçu une phase de charge de 8 semaines d'injections d'aflibercept avant d'être randomisés pour recevoir soit une injection d'Axpaxli 0,45 mg, soit une injection d'aflibercept 2 mg. À la semaine 36, 74,1 % des patients traités par Axpaxli ont perdu moins de 15 lettres ETDRS de meilleure acuité visuelle corrigée, contre 55,8 % des patients traités par aflibercept (différence de risque 17,5 %, p=0,0006). À un an, 65,95 % des patients sous Axpaxli ont maintenu leur vision contre 44,2 % des patients sous aflibercept (différence de risque 21,1 %, p<0,00001). Les taux de patients sans recours aux injections de secours étaient plus élevés pour Axpaxli à tous les moments : 80,6 % contre 72,1 % à la semaine 24, 74,7 % contre 56,4 % à la semaine 36, et 68,8 % contre 47,7 % à la semaine 52. Axpaxli a également montré un meilleur contrôle de l'épaisseur du sous-champ central à moins de 30 µm à la semaine 36 (55,9 % contre 37,8 %, p nominal=0,0013) et à un an (44,1 % contre 34,9 %, p nominal=0,1094).
Le Dr Arshad Khanani, président du comité directeur du programme SOL, a déclaré : « Axpaxli est le premier et le seul médicament avec un mécanisme novateur à démontrer avec succès une supériorité par rapport à un traitement anti-VEGF approuvé dans une étude alignée sur la FDA pour la DMLA humide. » Il a ajouté que les données suggèrent « le potentiel d'Axpaxli à réduire significativement la charge thérapeutique et à optimiser les résultats visuels à long terme. »
La société prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) à la FDA pour Axpaxli, sous réserve des retours réglementaires. Si elle est approuvée, Axpaxli serait la première thérapie de ce type disponible pour la DMLA humide. Les résultats de l'étude pourraient avoir une généralisabilité limitée à tous les patients cliniques.