Axpaxli、第3相wet AMD試験でAfliberceptに優越性を示す
Axpaxli（OTX-TKI）は第3相SOL-1試験で主要評価項目を達成し、36週時点でwet AMD患者の視力維持においてafliberceptに対する優越性を示した。硝子体内ヒドロゲルの1回投与によりレスキュー治療不要率が高く、良好な液体制御が認められ、治療負担の軽減が期待される。Ocular TherapeutixはFDAに新薬申請を提出する予定である。
Axpaxli（Ocular Therapeutix、OTX-TKI）は、チロシンキナーゼ阻害剤とaxitinibを組み合わせた硝子体内ヒドロゲルであり、第3相SOL-1試験において主要評価項目を達成し、wet AMD（滲出型加齢黄斑変性）患者においてafliberceptに対する優越性を示した。本試験では、Axpaxliの1回注射が、afliberceptの1回投与と比較して、より多くの患者で視力を維持したことが示された。
SOL-1試験には、最近診断されたwet AMD患者344名が登録され、まず8週間のaflibercept負荷投与を受けた後、Axpaxli 0.45 mg注射またはaflibercept 2 mg注射のいずれかに無作為割り付けられた。36週時点で、Axpaxli治療群の74.1%が矯正視力のETDRS文字15未満の損失であったのに対し、aflibercept治療群では55.8%であった（リスク差17.5%、p=0.0006）。1年時点で、Axpaxli投与群の65.95%が視力を維持したのに対し、aflibercept投与群では44.2%であった（リスク差21.1%、p<0.00001）。レスキュー治療不要率はすべての時点でAxpaxli群が高く、24週時点では80.6%対72.1%、36週時点では74.7%対56.4%、52週時点では68.8%対47.7%であった。また、Axpaxliは中心窩下厚の30 µm以内の制御がより良好で、36週時点では55.9%対37.8%（名目p=0.0013）、1年時点では44.1%対34.9%（名目p=0.1094）であった。
SOLプログラムの運営委員長であるArshad Khanani医師は、「Axpaxliは、FDAと整合したwet AMD試験において、新規機序を持つ薬剤として初めて、承認された抗VEGF治療に対する優越性を実証した唯一の薬剤です」と述べた。また、今回のデータは「Axpaxliが治療負担を大幅に軽減し、長期的な視力予後を最適化する可能性を示唆している」と付け加えた。
同社は、規制当局のフィードバックを条件として、Axpaxliの新薬申請をFDAに提出する予定である。承認されれば、Axpaxliはwet AMDに対して利用可能な初めてのこの種の治療薬となる。本研究の所見は、すべての臨床患者への一般化が限られる可能性がある。