放射性医薬品とセラノスティクス、がん治療で存在感を増す
最新世代の標的治療用放射性リガンドの成功を背景に、放射性医薬品は腫瘍領域で有望な治療クラスとして再び注目を集めている。診断と治療を組み合わせるセラノスティクスの関心も高まり、大手製薬による数十億ドル規模の買収やベンチャー投資の拡大が進んでいる。
放射性医薬品は、最新世代の標的治療用放射性リガンドの商業的・科学的成功を受け、従来の診断薬としての役割を超えて、この10年で再び注目を集めている。腫瘍領域が新たな成長局面に入るなか、複数のモダリティにまたがる標的治療が治療パラダイムを変革しており、放射性医薬品は大手製薬企業と投資家の双方の関心を捉えている。
Novartisはこの薬剤クラスの先駆者であり、同社は2018年にLutathera（lutetium Lu 177 dotatate）で放射性リガンド療法（RLT）の米国初承認を獲得した。Lutatheraと、Novartisで2剤目の承認済みRLTであるPluvicto（lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）はいずれもブロックバスターとして販売されており、予測では2031年にそれぞれ$1.1bn、$5.1bnを同社にもたらすと見込まれている。
Eli Lilly、AstraZeneca、Bristol Myers Squibbといった他の製薬大手も、自社のRLTプログラムでこの成功を再現しようとしている。2023年から2024年にかけて、3社はそれぞれPoint Biopharma、Fusion Pharmaceuticals、RayzeBioを、数十億ドル規模の取引で買収し、このニッチ領域で足場を築いた。ただしLillyは、AC-225-PSMA-62が有効性の期待値を満たさなかったことから、前立腺がんでの開発を中止している。
RLTへの関心は投資家にも反映されているようで、放射性医薬品へのベンチャー資金調達は2023年に過去最高の$408mに達した。この金額は2024年に入っても伸び続け、2024年Q1は2023年Q1比でベンチャーキャピタル投資が330%増となった。
診断用・治療用の放射性医薬品がそれぞれ個別に成功を収めるなか、これらの技術を組み合わせて、腫瘍領域で精密かつ画像に基づく治療を実現する方法に注目が集まっている。この概念から生まれたのがセラノスティクス放射性医薬品であり、画像検査で可視化可能な放射性同位体を伴う放射性リガンドを活用する。
診断と治療を融合することで、セラノスティクス放射性医薬品は多数の固形腫瘍タイプにわたる幅広い可能性を持つ。投資会社のヘルスケア担当パートナーで核医学専門医は、「神経内分泌腫瘍と前立腺がんの市場は、氷山の一角にすぎない」と述べている。
放射性医薬品に注力するバイオテックのCMOは、セラノスティクスが患者治療における確信度を高め得ると指摘する。「セラノスティクスでは、医師は患者を画像検査に送り、疾患の広がりを確認できます。その後、放射性ペイロードにより腫瘍を放射線に正確に曝露できます。これはスキャンで捉えられた正確な部位に到達します。」
RLTと診断に注力するバイオテックのCEOは、腫瘍領域が“one-size-fits all”のアプローチから離れる中で、セラノスティクスが機会をもたらすと述べる。「より良い患者選択を可能にし、治療を適応させるために患者反応を動的にモニタリングでき、オフターゲット効果を減らしつつ優れた転帰が期待できる点で価値があります。」
RLTは、抗体薬物複合体（antibody-drug conjugates）のような他の毒性ペイロード型治療とも差別化される。放射性医薬品に注力するバイオテックのCEOは、「放射性医薬品の独自性は、分子マーカーである点にあり、強い治療特異性を可能にする」と述べている。
このモダリティの成功が拡大しているとはいえ、腫瘍領域でその可能性を活かす企業は、開発、規制、償還、商業化における課題に直面し、克服する必要がある。いかなる医薬品開発でも、承認を得るには多数の規制上のハードルを乗り越えなければならない。しかし治療に放射性同位体を用いることで複雑さが一段増し、評価プロセスでは医薬品規制当局と原子力（核）規制当局の双方が主導権を分かち合う必要がある。
線量測定（dosimetry）は、初期の臨床段階からそれ以降に至るまで最も重要な検討事項の一つである。放射性医薬品に注力するバイオテックのCMOは、「線量測定は、投与量ががん治療に適切かどうかの目安になります。また、健常臓器への放射性医薬品の集積を把握して潜在的な副作用を見極めるのにも役立ちます」と述べている。