米英で小児固形腫瘍向けCAR-T療法の最大規模試験が開始
小児固形腫瘍を対象とする最大規模のCAR-T試験が米国と英国で開始され、4施設で最大60人の小児・若年患者を登録する。NexTGen試験は再発または難治性のがんを対象とし、初期段階では安全性と実行可能性の評価を重視する。
世界最大規模の小児固形腫瘍に対するCAR-T細胞療法の臨床試験が、米国と英国で開始された。4施設で最大60人の小児および若年成人を登録する予定である。この試験では、再発または難治性の固形腫瘍を有する小児・若年患者を対象に、新世代のCAR-T細胞免疫療法を検証する。すでに20代前半の患者1人を含む最初の2人が治療を開始している。
Cancer Grand Challengesの資金提供を受ける国際的なNexTGenチームは、ワシントンのChildren’s National Hospital、Dana-Farber Cancer InstituteとBoston Children’s Hospital、そして英国のGreat Ormond StreetにあるUCL Cancer Instituteでこの試験を開始した。臨床試験は、3つの並行アームを持つマルチトライアルとして構成されている。
横紋筋肉腫、ユーイング肉腫、デスモプラスティック小円形細胞腫瘍などの固形腫瘍と診断された小児では、この30年間で生存率の改善はほとんどみられていない。一方で、もともと成人向けに設計された治療は、学習困難や不妊などの長期的な副作用を生存者にもたらしうる。この試験は、がんが再発した、または標準治療に反応しなかった小児および若年者を対象としている。
CAR-T細胞療法は、患者自身のT細胞を再プログラム化し、がん細胞を見つけて破壊する治療法であり、すでに小児白血病やリンパ腫で用いられている。固形腫瘍では、免疫細胞の浸潤を制限し、がん細胞が免疫監視を逃れることを可能にする物理的・生物学的障壁のため、より抵抗性が高かった。
NexTGenのアプローチは、2種類の異なるがんマーカーを同時に標的とし、2つの別個のT細胞療法プラットフォームを用いる。この初期段階では安全性と実行可能性が主な焦点であり、現在の標準治療より毒性の低い治療法の開発を目指している。