ユニサイシブ、リン吸着剤「オキシランタン炭酸塩」の再申請でFDAから完全回答書（CRL）を受理—製造委託先の不備が理由

Unicycive Therapeutics（Nasdaq: UNCY）は、慢性腎臓病（CKD）による透析患者の高リン血症治療薬として開発中の経口リン吸着剤オキシランタン炭酸塩（OLC）について、再提出した新薬申請（NDA）に対し、米国食品医薬品局（FDA）から完全回答書（CRL）を受理した。2026年6月30日付で発行されたCRLは、既に特定されていた第三者製造委託先の不備を理由とするものであり、FDAはOLCの臨床的有効性および安全性データに関して懸念を示さず、追加データの要求も行わなかった。

FDAは2026年1月29日に本NDA再申請を受理し、クラスII完全回答として6カ月の審査期間を設定、Prescription Drug User Fee Act（PDUFA）に基づく目標措置日を2026年6月29日と定めていた。しかしFDAは、NDA再審査期間中に第三者製造施設の査察を実施していなかった。

FDAとの表示および包装に関する協議は継続中であり、同社がFDAから受けた最新の連絡は6月29日付のカートンおよび容器ラベルに関するものであった。

OLCのNDAは、3件の臨床試験（健康ボランティアを対象とした第1相試験、健康ボランティアを対象とした生物学的同等性試験、CKD透析患者を対象としたOLCの忍容性試験）、複数の非臨床試験、ならびに化学・製造・管理（CMC）データによって裏付けられている。FDAは、当初のNDA申請に含まれていたOLCの非臨床、臨床、安全性データに関していかなる懸念も示さなかった。

本NDAは、当初の第三者製造委託先ベンダーがFDAから指摘された不備の解消および査察受入準備において継続的な進展を示したことを受け、2025年12月に再提出されたものである。同社はこれに先立ち、2025年9月にFDAとのタイプAミーティングを実施し、初回CRLで特定されたベンダーのコンプライアンス状況に関する単一の不備を解決するためのフィードバックと方向性の一致を得ていた。2025年6月の初回CRL受理後、欧州連合（EU）の規制当局が当初の第三者製造委託先ベンダーを査察したが、不備は特定されなかった。

OLCは、独自のナノ粒子技術を活用した経口リン吸剤であり、高いリン結合能を提供することで患者が服用すべき錠剤の数とサイズを低減する。Unicyciveは、505(b)(2)規制経路を通じてOLCのFDA承認を目指している。OLCはグローバルな特許ポートフォリオにより保護されており、組成物特許は2031年までの独占権を有し、特許期間延長により2035年までの可能性がある。

同社は2025年末時点で、現金、現金同等物および短期投資の未監査残高として4,130万ドルを計上しており、これによりOLCの商業化準備活動の継続と2027年までのキャッシュ・ランウェイが確保されている。また、同社は最大1億5,000万ドルの有価証券を登録する有効なForm S-3棚卸登録届出書を有しており、そのうち最大5,000万ドルはアット・ザ・マーケット・プログラムに基づくものである。

Unicycive Therapeuticsは、腎疾患患者向け治療法を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である。2つ目の開発中治療薬UNI-494は、急性腎障害に関連する疾患の治療を目的としており、腎移植患者における移植片機能遅延の予防薬としてFDAからオーファンドラッグ指定を取得し、健康ボランティアを対象とした第1相用量漸増安全性試験を完了している。