FDA erteilt Unicycive Complete Response Letter für erneuten Zulassungsantrag zu Oxylanthanumcarbonat
Unicycive Therapeutics erhielt von der FDA einen Complete Response Letter für den erneuten Zulassungsantrag zu Oxylanthanumcarbonat aufgrund von Mängeln bei der Herstellung durch Dritte. Die FDA äußerte keine Bedenken hinsichtlich Wirksamkeit oder Sicherheit und forderte keine neuen Daten an. Gespräche über die Kennzeichnung laufen weiter.
Unicycive Therapeutics (Nasdaq: UNCY) hat von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) einen Complete Response Letter (CRL) bezüglich des erneut eingereichten New Drug Application (NDA) für Oxylanthanumcarbonat (OLC) erhalten. OLC ist der prüfende orale Phosphatbinder des Unternehmens zur Behandlung von Hyperphosphatämie bei Patienten mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) unter Dialyse. Der CRL, ausgestellt am 30. Juni 2026, nennt bereits zuvor identifizierte Mängel bei der Herstellung durch Dritte, während die FDA keine Bedenken hinsichtlich der klinischen Wirksamkeit oder Sicherheitsdaten von OLC äußerte und keine zusätzlichen Daten anforderte.
Die FDA hatte die erneute NDA-Einreichung am 29. Januar 2026 angenommen, sie als Class-II-Complete-Response mit einem sechsmonatigen Prüfzeitraum eingestuft und ein PDUFA-Zieldatum (Prescription Drug User Fee Act) für den 29. Juni 2026 festgelegt. Die Behörde hatte während des Prüfzeitraums der erneuten NDA-Einreichung keine Inspektion der Herstellungsanlage des Drittanbieters durchgeführt.
Gespräche über Kennzeichnung und Verpackung mit der FDA laufen weiter; die letzte Mitteilung des Unternehmens von der FDA erfolgte am 29. Juni und betraf Karton- und Behälteretiketten.
Der NDA für OLC wird durch Daten aus drei klinischen Studien (einer Phase-1-Studie an gesunden Probanden, einer Bioäquivalenzstudie an gesunden Probanden und einer Verträglichkeitsstudie von OLC bei CKD-Patienten unter Dialyse), mehreren präklinischen Studien sowie Daten zu Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) gestützt. Die FDA äußerte keine Bedenken hinsichtlich der im ursprünglichen NDA enthaltenen präklinischen, klinischen oder Sicherheitsdaten von OLC.
Der NDA wurde ursprünglich im Dezember 2025 erneut eingereicht, basierend auf den fortgesetzten Fortschritten des ursprünglichen Drittherstellers bei der Behebung der von der FDA beanstandeten Mängel und dem Nachweis der Inspektionsbereitschaft. Das Unternehmen hatte diese Meilensteine zuvor in einem Typ-A-Meeting mit der FDA im September 2025 erörtert, das zur Einholung von Rückmeldungen und zur Abstimmung über die Behebung des einzigen im ersten CRL des Unternehmens genannten Mangels in Bezug auf den Compliance-Status des Anbieters abgehalten wurde. Nach Erhalt des ersten CRL im Juni 2025 inspizierten die Aufsichtsbehörden der Europäischen Union den ursprünglichen Dritthersteller und stellten keine Mängel fest.
OLC ist ein prüfender oraler Phosphatbinder, der eine proprietäre Nanopartikel-Technologie nutzt, um eine hohe Phosphatbindungskapazität zu erzielen und so die Anzahl und Größe der von Patienten einzunehmenden Tabletten zu reduzieren. Unicycive strebt die FDA-Zulassung von OLC über den 505(b)(2)-Regulierungsweg an. OLC ist durch ein globales Patentportfolio geschützt, darunter erteilte Patente auf die Stoffzusammensetzung mit Exklusivität bis 2031 und der Möglichkeit einer Patentlaufzeitverlängerung bis 2035.
Das Unternehmen beendete das Jahr 2025 mit einer ungeprüften Position von 41,3 Millionen US-Dollar an Barmitteln, Zahlungsmitteläquivalenten und kurzfristigen Anlagen, was die weitere Fortführung der kommerziellen Einführungsaktivitäten für OLC und eine finanzielle Reichweite bis ins Jahr 2027 ermöglicht. Das Unternehmen verfügt zudem über ein wirksames Formular S-3-Shelf-Register zur Registrierung von Wertpapieren im Wert von bis zu 150.000.000 US-Dollar, darunter bis zu 50.000.000 US-Dollar im Rahmen eines At-the-Market-Programms.
Unicycive Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Therapien für Patienten mit Nierenerkrankungen entwickelt. Die zweite Prüfsubstanz des Unternehmens, UNI-494, ist für die Behandlung von Erkrankungen im Zusammenhang mit akuter Nierenschädigung vorgesehen, hat von der FDA den Orphan-Drug-Status zur Prävention der verzögerten Transplantatfunktion bei Nierentransplantationspatienten erhalten und hat eine Phase-1-Dosisfindungsstudie zur Sicherheit an gesunden Probanden abgeschlossen.