Outlook Therapeutics、ONS-5010のComplete Response Letterを受けFDAとType A会合を実施

Outlook Therapeutics, Inc.は2026年3月5日、ONS-5010/LYTENAVA™（bevacizumab-vikg）の生物製剤承認申請（Biologics License Application：BLA）に関する2025年12月30日付のComplete Response Letter（CRL）について協議するため、米国Food and Drug Administration（FDA）とType A会合を実施した。Type A会合は、有効性に関する十分な証拠（substantial evidence of effectiveness）をめぐってCRLで指摘された未解決事項を明確化し、規制当局による承認に向けた今後の可能な進路を議論する目的で行われた。

同社は、確認的証拠（confirmatory evidence）および適切な前進策に関する当局の見解をさらに明確にするため、引き続きFDAとの協議を継続する見込みだ。Outlook Therapeuticsは、ONS-5010/LYTENAVA™の米国での承認可能性に向けて前進させるため、利用可能な規制上の選択肢を評価している。

CRLは、有効性に関する十分な証拠が欠けているとされる点に基づく単一の不備を指摘し、追加の確認的証拠の提出を推奨した。Outlook Therapeuticsは、この判断は、適切かつ十分に管理された試験からのデータおよび有効性の確認的証拠を含め、BLAで提出した証拠全体と整合しないと考えている。

ONS-5010/LYTENAVA™は、NORSE TWO無作為化二重マスク有効対照第3相試験で視力（visual acuity）に臨床的に意義のある、かつ統計学的に有意な改善を示し、主要評価項目および主要な副次評価項目を達成した。NORSE EIGHTは、BLAに提出された他の情報とともに、成功したNORSE TWO試験を裏づけるONS-5010の有効性および安全性に関する確認的証拠を示した。これには、抗VEGF作用機序と一致する機能的および薬力学的（pharmacodynamic）証拠が含まれる。ONS-5010は安全性プロファイルも良好であり、FDAにより安全性上の懸念は認められなかった。

承認されれば、ONS-5010/LYTENAVA™は、標準化された製造、FDA承認ラベリング、堅牢な医薬品安全性監視（pharmacovigilance）に支えられた、bevacizumabのFDA承認眼科用製剤として初となる見込みだ。本製品候補は、米国内で完結するエンドツーエンドの米国製造サプライチェーンにより支えられている。

ONS-5010/LYTENAVA™は、滲出型加齢黄斑変性（wet age-related macular degeneration）の治療を目的として米国で製造されるbevacizumabの眼科用製剤である。LYTENAVA™（bevacizumab gamma）は、wet AMDの治療について、EUではEuropean Commissionにより集中型手続きによるMarketing Authorizationが付与され、英国ではMedicines and Healthcare products Regulatory AgencyによりMarketing Authorizationが付与されている。

Bevacizumab-vikg（EUおよびUKではbevacizumab gamma）は、ヒト血管内皮増殖因子（vascular endothelial growth factor）の全アイソフォームに高親和性で選択的に結合する遺伝子組換えヒト化モノクローナル抗体であり、内皮細胞表面の受容体Flt-1（VEGFR-1）およびKDR（VEGFR-2）へのVEGFの結合を立体的に阻害することで、VEGFの生物学的活性を中和する。硝子体内注射後、bevacizumabがVEGFに結合することで、内皮細胞表面の受容体との相互作用が阻止され、内皮細胞増殖、血管漏出、および網膜における新生血管形成が低下する。

2025年12月31日に終了した会計年度第1四半期について、Outlook Therapeuticsは普通株主に帰属する純損失として2,310万ドル、1株当たり（基本および希薄化後）0.38ドルを計上した。これは、前年同期の普通株主に帰属する純利益1,740万ドル、1株当たり（基本および希薄化後）0.72ドルと比較される。2025年12月31日時点で、Outlook Therapeuticsの現金および現金同等物は870万ドルであった。これには、2025年12月31日以降にat-the-market offering programの下での売却により得た正味収入240万ドルは含まれていない。

2025年12月31日に終了した四半期における欧州でのLYTENAVAの販売数量（unit sales）は、直前の3カ月と比較して2倍超となった。2025年12月31日に終了した会計四半期の売上高は、欧州でのLYTENAVA発売を支えるため2025年6月に流通チャネルへの初回出荷に用いられた使用期限が短い製品に起因し、英国ディストリビューターからの推定返品に対する返品引当金（returns reserve）を増加させた影響でマイナスの影響を受けた。会計年度2026年の残期間について、これらのバッチに関する追加の調整は見込まれていない。