IncyteのZynyz、肺がんでFDAが承認見送り　一方で肛門がんでは欧州で承認獲得

Title: IncyteのZynyz、肺がんでFDAが承認見送り　一方で肛門がんでは欧州で承認獲得

Label: Incyte Zynyz 規制当局の最新動向

Summary: Incyteは、第三者製造上の問題を理由に、肺がん適応でZynyzについてFDAからComplete Response Letterを受領した。一方、肛門がん治療では第3相試験データに基づきEMAが承認を推奨し、その後欧州で承認された。

Highlights:

• FDAは2月27日、第三者製造業者Catalent Indianaでの査察所見を理由に、肺がん適応のZynyzについてComplete Response Letterを発出し、有効性または安全性データに関する懸念は示されなかった
• EMAのCHMPは、疾病進行または死亡リスクを37%低下させ、無増悪生存期間（PFS）中央値が9.3カ月（対照群7.4カ月）であった第3相POD1UM-303試験に基づき、肛門がんに対するZynyzの承認を推奨した
• 欧州委員会は、肛門管の進行扁平上皮癌に対してZynyzを承認し、本適応において欧州で利用可能な初の全身療法となった
• Incyteは、既存製品の特許満了が迫る中、2026年末までに7つの薬剤候補で14件の登録取得に資する試験を前進させる計画だ

Content: 2月27日、米国食品医薬品局（FDA）は、Incyte Corporationが提出した、成人の転移性非小細胞肺がんに対しZynyz（retifanlimab-dlwr）注射剤をプラチナ製剤ベースの化学療法と併用する治療についての補足生物製剤承認申請（sBLA）に対し、Complete Response Letterを発出した。FDA書簡は、申請書に記載された第三者の充填・仕上げ（fill-finish）施設であるCatalent Indiana, LLCに関連する査察所見を理由として挙げた。Novo Nordiskの一部であるCatalent Indianaにおける規制遵守上の問題が、承認可能性に関する唯一の論点として特定された。

FDAは、この適応におけるZynyzの有効性または安全性データに関する懸念を示さず、第三者の原薬（drug substance）製造業者に関する問題にも言及しなかった。Zynyzの申請は、2024年12月に先に発表されていた第3相POD1UM-304試験データにより支持されていた。Incyteは、Complete Response Letterへの対応と、転移性非小細胞肺がんにおけるZynyz申請の再提出の可能性を支えるため、FDAおよびCatalent Indianaと協力していると述べた。

一方でZynyzは、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）から承認推奨を受けた。この推奨は、特定の肛門がんの治療を対象とする。CHMPの肯定的見解は、第3相POD1UM-303臨床試験データに基づく。同試験では、転移性または手術不能の肛門管扁平上皮癌と診断された患者を対象に、標準的な化学療法レジメンとZynyzの併用を評価した。

結果は、併用療法が化学療法単独と比べて疾病進行または死亡リスクを37%低下させたことを示した。新規併用を受けた患者では、無増悪生存期間（PFS）中央値が9.3カ月となり、対照群で観察された7.4カ月を有意に上回った。欧州委員会は、最終的な販売承認（marketing authorization）に向けてCHMPの推奨を審査する。承認されれば、米国および日本での類似適応に対する既存承認を補完しつつ、同薬の商業的到達範囲は大きく拡大することになる。

欧州委員会は、肛門管の進行扁平上皮癌の治療としてZynyzを承認し、本疾患に対して欧州で利用可能な初の全身療法の選択肢となった。Incyteは2025年第4四半期決算として売上高15.1億ドルを報告し、予想の13.5億ドルを上回った。一方、1株当たり利益は予想1.91ドルに対し1.80ドルと、見通しを下回った。

Incyteは今後数年で、主力の既存製品（legacy drugs）の複数で特許満了の波に直面する。2月10日に公表された同社の2025通期決算報告は、研究開発への戦略的重点を浮き彫りにしている。経営陣は、2026年末までに7つの異なる薬剤候補で、登録取得に資する（registration-enabling）試験を同時並行で14件前進させるという野心的な計画を示した。