LagunaとNeurocrine、統合失調症の診断・治療プログラムを前進
Lagunaは、統合失調症と双極I型障害を鑑別する血液ベースのmRNA遺伝子バイオマーカーテストで米FDAのBreakthrough Device Designationを取得した。Neurocrineは統合失調症成人患者を対象とするNBI-1117570の第2相試験を開始し、最初の患者への投与を実施した。
Laguna Diagnosticsは、症候性患者における統合失調症および双極I型障害を診断する血液ベースのアッセイである同社のmRNA遺伝子バイオマーカーテストについて、米FDAからBreakthrough Device Designationを取得した。一方、Neurocrine Biosciencesは、統合失調症の成人患者を対象とするNBI-1117570の第2相臨床試験を開始し、最初の患者への投与を行った。これらの進展は、症状の異質性を伴う重篤かつ複雑な症候群における診断と治療に対応するものだ。
Lagunaの検査は、標準的な静脈血サンプルからmRNAバイオマーカーのシグネチャーを解析し、統合失調症と双極I型障害の鑑別を支援するために設計された客観的な確率スコアを算出する。これは、臨床判断やその他の診断情報を置き換えるのではなく、それらを補完することを目的としている。
FDAのBreakthrough Deviceプロセスの一環として、Lagunaは、固定化された診断アルゴリズムとFDAが提案した修正を用いて、重要試験データを再解析することが求められた。その結果、統合失調症に対する感度96.7％、双極I型障害に対する特異度100％、全体精度98.3％が報告された。Lagunaによると、この検査はなお追加の臨床的検証が進められており、FDA Breakthrough Deviceプログラムの下で引き続き開発中である。
NBI-1117570の第2相試験は、入院治療を要する成人の統合失調症患者を対象に、この治験経口デュアルムスカリンM1/M4選択的受容体作動薬の有効性、安全性、忍容性を評価するために設計された二重盲検プラセボ対照試験である。この試験では約120人の患者を登録する予定だ。主要評価項目はPositive and Negative Syndrome Scale総スコアのベースラインからの変化で、重要な副次評価項目は治療により発現した有害事象である。
NBI-1117570は、Nxera独自のNxWave創薬プラットフォームを用いて創製された。Nxeraは、契約に基づきNeurocrineから2250万米ドルのマイルストーン支払いを受け取る予定であり、この支払いはFY2026第1四半期の売上高として認識される見込みだ。NeurocrineはNxeraからNBI-1117570の開発および商業化の権利を取得している。
WHOは、統合失調症が世界で約2400万人に影響を及ぼしていると推計している。統合失調症に関連する年間費用は、米国で1500億ドルを超えると推定されている。