FDA、希少疾患と血液悪性腫瘍向けの複数治療にFast Track指定
FDAは、Netherton Syndromeの治療薬としてQRX003ローション（4%）にFast Track指定を付与した。さらに、再発／難治性多発性骨髄腫に対するIBI3003にも同指定を付与し、iberdomide併用療法の新薬申請受理やaxicabtagene ciloleucelのラベル改訂など、未充足の医療ニーズに対応する複数の規制動向が示された。
米国食品医薬品局（FDA）は、現在承認治療が存在しない希少かつ重篤な遺伝性皮膚疾患であるNetherton Syndromeの治療薬として、QRX003ローション（4%）にFast Track指定を付与した。この指定は、希少疾患・オーファン疾患の治療製品の開発・商業化に注力する臨床後期段階のスペシャリティ製薬企業Quoin Pharmaceuticals Ltd.が2026年3月11日に発表した。
QRX003ローション（4%）は現在、Netherton Syndrome患者における安全性と有効性を評価することを目的とした、2つの後期段階の全身投与（whole-body）臨床試験で評価中である。QRX003はこれに先立ち、Netherton Syndromeの治療薬として米国FDAおよび欧州医薬品庁（EMA）の双方からOrphan Drug Designationを受けており、承認時の市場独占、臨床試験に対する税額控除、特定の規制手数料の減免などの潜在的な利益が見込まれる。QRX003はまた、FDAからPediatric Rare Disease Designationも付与されている。
Netherton Syndromeは、SPINK5遺伝子の変異により生じる希少な遺伝性皮膚疾患で、重度の皮膚バリア機能障害、慢性炎症、ならびに感染症およびアレルギー合併症のリスク増大を来す。患者はしばしば、広範な皮膚の発赤、落屑、持続的なそう痒、そして生活の質の著しい低下を経験する。現在、Netherton Syndromeの治療に対してFDA承認を受けた治療法は存在せず、治療選択肢は支持療法と適応外使用（off-label）治療に限られている。
FDAはまた、治験中の抗GPRC5D/BCMA/CD3三特異性抗体であるIBI3003にfast track指定を付与した。この指定は、プロテアソーム阻害薬、免疫調節薬、抗CD38モノクローナル抗体を含む治療を含め、過去に4ライン以上の治療歴を有する再発／難治性多発性骨髄腫患者の治療に特化して適用される。IBI3003は、単一抗原標的化にしばしば伴う腫瘍の免疫逃避を抑制するため、GPRC5DとBCMAの双方を標的とするよう設計されている。
39例を対象とした第1/2相試験の臨床データでは、120 μg/kg以上の用量で全奏効率（ORR）は83.3%を示した。髄外病変を有する患者ではORR 80%が観察され、BCMAまたはGPRC5D標的治療への既治療歴を有する患者ではORR 77.8%が記録された。完全奏効（CR）以上を達成した患者では、微小残存病変（MRD）陰性率は100%であった。
安全性の観点では、サイトカイン放出症候群（CRS）の事象はグレード1～2に限定され、免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）のグレード1～2が2例のみ報告された。GPRC5D標的化に関連する一般的な治療中に発現した有害事象には、皮膚、爪、口腔に対するグレード1～2の影響が含まれた。
IBI3003は、有効性と安全性のバランスを確保するためにCD3親和性を最適化している。このアプローチは、T細胞の有効な動員を支えつつ、CRSや免疫関連反応を引き起こし得る免疫系の過度な活性化を防ぐことを目的とする。
FDAのFast Trackプログラムは、重篤な疾患を治療し、未充足の医療ニーズを満たす医薬品の開発を促進し、審査を迅速化することを目的としている。Fast Track指定を受けた治療は、FDAとのより頻繁な協議、規制当局提出資料のローリングレビューの適格性、ならびに関連する基準を満たす場合にはAccelerated ApprovalおよびPriority Reviewの対象となる可能性などの利益を得ることがある。
関連する規制上の動きとして、FDAは再発／難治性多発性骨髄腫患者を対象に、daratumumabおよびdexamethasoneとの併用で用いるiberdomideの新薬申請（NDA）を受理した。本申請はpriority reviewおよびbreakthrough therapy designationを付与され、目標措置日（target action date）は2026年8月17日である。iberdomideは、クラス初（first-in-class）となり得るcereblon E3 ligase modulator薬である。この規制当局への申請は、第3相EXCALIBER-RRMM試験により裏付けられており、経口IberDdレジメンを、標準的3剤併用であるdaratumumab、bortezomib、dexamethasoneと比較している。本試験では、MRD陰性と無増悪生存期間（PFS）という2つの主要評価項目（dual primary endpoints）を用いている。
FDAはまた、CAR T細胞療法axicabtagene ciloleucelについて、再発／難治性の原発性中枢神経系リンパ腫に対する使用制限を削除するラベル改訂を承認した。PCNSLは、脳、脊髄、眼、または脳脊髄液に発生する侵襲性の非ホジキンリンパ腫の一形態である。本疾患の予後は一般に不良で、5年生存率は約30%とされる。