Regeneronのgaretosmab、希少骨疾患FOPでFDAが優先審査
FDAは、線維性異所性骨化症（FOP）の成人治療を対象とするRegeneronのgaretosmabの生物製剤承認申請（BLA）を受理し、優先審査を付与した。判断期限（target action date）は2026年8月で、本申請は第3相OPTIMA試験データにより支持されている。
米国食品医薬品局（FDA）は、線維性異所性骨化症（fibrodysplasia ossificans progressiva：FOP）の成人患者の治療を対象とするgaretosmabの生物製剤承認申請（BLA）を優先審査（Priority Review）として受理した。FDAの判断期限（target action date）は2026年8月である。
Garetosmabは、FOP患者における異所性骨化（heterotopic ossification：HO）病変の形成に重要であることが見いだされたタンパク質Activin Aを阻害するモノクローナル抗体である。承認されれば、FOP成人において新規の異所性骨病変の数と体積を減少させることが示された、初めてで唯一の利用可能な治療となる見込みである。
本BLAは、プラセボと比較して新規の異所性骨病変および体積の大幅な減少を示した第3相OPTIMA試験の良好な結果により裏付けられている。OPTIMA第3相試験では、3 mg/kg用量で新規HO病変が94%減少し、10 mg/kg用量で新規HO病変が90%減少した。さらに、新規HO病変の平均総体積は99%超減少したことが示された。
安全性プロファイルでは、鼻出血および多毛（毛髪増加）などの一般的な有害反応が示された。患者の30%以上に認められた一般的な有害反応には、鼻出血、多毛、膿瘍、ざ瘡が含まれた。重篤な治療下で発現した有害事象は、garetosmab投与患者3人で報告された。
FOPは進行性骨化（HO）として知られる過程により、筋肉、腱、靱帯、その他の結合組織が異常な骨形成によって徐々に置換されていく、容赦のない超希少の遺伝性疾患である。これにより、これらの構造の著しい機能障害と骨格変形を来す。顎、脊椎、股関節、胸郭のHOは、話す、食べる、歩く、呼吸するといった動作を困難にし、体重減少につながる可能性がある。世界でFOPと診断されている患者は約900人である。