Regeneronのgaretosmab、FOPに対するBLAがFDAに受理され優先審査へ
Regeneronは、FOP治療薬garetosmabのBLAがFDAに受理され、優先審査の対象となったと発表した。判断は2026年8月までに見込まれ、第3相OPTIMAではプラセボに対し新規骨病変の大幅な減少が報告されている。
Regeneron Pharmaceuticalsは、fibrodysplasia ossificans progressiva（FOP）の治療薬であるgaretosmabについて提出した**生物製剤承認申請（Biologics License Application：BLA）**が、米国食品医薬品局（FDA）に受理され、**優先審査（Priority Review）**の対象になったと発表した。FDAの判断は2026年8月までに示される見込み。garetosmabは、承認済み治療がない超希少の遺伝性疾患を標的とするモノクローナル抗体である。
本BLA申請は、成人患者を対象とした第3相OPTIMA試験データにより裏付けられている。56週間にわたる結果として、以下が報告された：
- プラセボと比較して、新規の骨病変が90%～94%減少。
- 事後解析（post-hoc analysis）において、異常な骨形成の総体積が99%減少。
FOPの骨増殖に中核的に関与するタンパク質であるActivin Aを中和することで、garetosmabは疾患の根本原因に対処する。FOPは通常、重度の運動機能低下につながり、記事によれば生存年齢中央値は56歳とされる。
Regeneronは、小児および青年集団における安全性と有効性を評価するため、2026年後半にOPTIMA 2試験を開始する意向を示した。この疾患は米国と欧州で約1,000人が罹患している。
2026年2月25日、Regeneron株は1.57%上昇で取引を終えた。出来高は**$0.59 billionで、当日の売買代金ランキングは207位**だった。