MesoblastとSatellos、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療試験を前進

Mesoblastは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児を対象とした remestemcel-L-rknd の承認申請用臨床試験を開始するための米国食品医薬品局（FDA）の認可を取得し、この疾患の男児を対象とする SAT-3247 の第2相試験でも投与が開始された。Mesoblastの試験では5〜9歳の小児76人の組み入れを目指しており、SAT-3247のBASECAMP試験では歩行可能な7〜9歳の男児51人の組み入れを目指している。

Mesoblastによると、同社試験の参加者は無作為に割り付けられ、9カ月の期間中に治験中の細胞療法またはプラセボの点滴投与を計7回受ける。試験の主目的は、運動機能の標準的評価法である立ち上がり時間試験（time-to-stand test）において、細胞療法が成績を改善するかどうかを判定することである。この試験は承認申請用として設計されており、結果が良好であれば、Mesoblastはその知見を同療法のFDA承認申請の根拠として用いる考えである。

FDAによるDMD試験の認可は、一部には、この治療法が移植片対宿主病（graft-versus-host disease）の小児で概ね良好に忍容されたことを示す安全性データに基づいている。FDAの判断では、DMDモデルで有効性を示した前臨床データも考慮された。Remestemcel-L-rkndには、健康なドナーの骨髄に由来する間葉系間質細胞が含まれており、Ryoncilの名称で、難治性の急性移植片対宿主病を有する生後2カ月以上の小児に対してFDAの承認を受けている。Mesoblastは、試験参加者の特定を支援するため、患者支援団体Parent Project Muscular Dystrophyと連携すると述べた。

別個のBASECAMP試験では、参加者は無作為に割り付けられ、SAT-3247を2用量のいずれかである60または120 mg、あるいはプラセボとして、約3カ月間毎日投与される。試験の主目的は、SAT-3247の安全性と忍容性を評価し、ダイナモメトリーにより測定される筋力に対する同治療法の効果を評価することである。同社によると、この試験はピボタル試験として設計されており、良好な結果が得られれば、SAT-3247の規制当局への承認申請を裏づける可能性がある。

エクソンスキッピング薬、コルチコステロイド、Duvyzat、Elevidysといった治療を受けた患者は、BASECAMPへの参加資格を有する可能性がある。この試験は複数国の施設で実施され、一部の米国内施設では募集が始まっている。SAT-3247は、筋幹細胞が新たな健常筋組織を産生する能力の回復を目指している。

Satellosはこれに先立ち、20歳以上のDMD成人5人を対象にSAT-3247を検証する第1相試験を実施しており、全員が試験開始時点で比較的進行した病態にあった。結果からは、この治療法が筋機能の有意な改善をもたらし、とりわけ患者の握力が約2倍になることが最も顕著に示された。現在、これら成人における同治療法の使用に関する追加データを収集するための長期試験が進行中である。