Kyverna Therapeutics、自己免疫疾患向けCAR-T療法の第2相試験で良好なデータを報告
Kyverna Therapeuticsは、全身性重症筋無力症に対するCAR-T療法miv-celの長期追跡調査で良好な結果を報告した。2026年前半に生物学的製剤承認申請を提出する計画で、2026年末までに商業販売を開始する予定。同社は2億7930万ドルの現金を保有しており、2028年までの資金調達が可能。
Kyverna Therapeuticsは、全身性重症筋無力症の第II相臨床試験において、候補療法miv-cel（KYV-101）の良好な長期追跡調査結果を発表した。同社は2026年前半に生物学的製剤承認申請を提出し、2026年末までに商業販売を開始する計画で、2億7930万ドルの現金および有価証券によって2028年までの資金調達が可能となっている。
データによると、この療法は延長観察期間中も良好な安全性と忍容性を示し続けており、主要な有効性指標は安定した改善傾向を維持している。この進展は、その後の重要な臨床試験の設計と進展に重要な基盤を提供し、この細胞療法の可能性に対する業界の信頼も強化している。
同社は事業更新とともに、2025年第4四半期および通期の財務結果を報告した。主要な臨床ハイライトには、統計的に有意なスティッフパーソン症候群登録試験のトップライン結果、第3相試験の登録が開始されたKYSA-6全身性重症筋無力症の良好な中間データ、そして有望な研究者主導の進行性多発性硬化症および関節リウマチの結果が含まれる。登録試験のスティッフパーソン症候群トップラインは統計的に有意な効果を示し、高グレードのサイトカイン放出症候群や免疫効果細胞関連神経毒性症候群は認められなかった。
2025年通期の純損失は1億6130万ドルで、2024年の1億2750万ドルから増加した。通期の研究開発費と一般管理費はそれぞれ1億3370万ドルと3610万ドルに増加し、開発費と運営費の増加を反映している。同社は資金調達で1億4750万ドルを調達し、1億5000万ドルの融資枠を設定し、最初の2500万ドルが供与された。
Kyverna Therapeuticsは、自己免疫疾患患者向けの細胞療法を開発する後期臨床段階のバイオ医薬品企業である。同社は、スティッフパーソン症候群において市場初の自己免疫CAR-Tの機会を進めており、主要な販売準備活動が進行中である。FDAと調整した全身性重症筋無力症の第3相試験の登録は進行しており、最初の患者はすでに登録されている。