Ultragenyx、UX111遺伝子治療でFDAから不備回答書（IRL）を受領　リストラも発表

Ultragenyx Pharmaceuticalは、Sanfilippo syndrome type A（MPS IIIA）に対するUX111（rebisufligene etisparvovec）AAV9遺伝子治療の再提出済み販売申請について、米国Food and Drug Administrationから不備回答書（Incomplete Response Letter：IRL）を受領した。IRLでは、同社のCRLに対するCMC回答に関連する追加の補足資料の提出が求められており、同社は再提出でこれらを提出する方針だ。

同社はUX111のBiologics License ApplicationをFDAに再提出しており、重要な規制上のステップとなる。再提出には、神経学的ベネフィットの持続とバイオマーカー改善を示す追加の臨床データに加え、承認済み治療法が存在しないSanfilippo syndrome type Aにおける十分な安全性プロファイルが含まれる。Sanfilippo syndrome type Aの小児におけるUX111の長期データでは、バイオマーカーの低下が持続し、機能面の改善が示された。

Ultragenyxは第4四半期の売上高が2億700万ドルと、前年の1億6500万ドルから増加し、コンセンサスの1億9697万ドルを上回ったと報告した。一方、第4四半期の1株当たり損失は1.29ドルで、コンセンサスの1.14ドルを下回った。Crysvitaの売上高は1億4500万ドル、Dojolviの売上高は3200万ドル、Evkeezaの売上高は1700万ドルだった。

同社は、約130人の従業員に影響する10%の人員削減を含む戦略的リストラ計画を発表した。このリストラは、営業費用の削減と、最もインパクトの大きい機会に資源を整合させることを目的としている。大幅な費用削減と一部費用の再投資、ならびに既存製品および新製品の上市による売上成長計画により、2027年の黒字化に向けた軌道を維持する狙いだとしている。

Ultragenyxは2026年度の売上高見通しを7億3000万〜7億6000万ドルとし、コンセンサスの7億8693万ドルを下回った。Crysvitaの売上高は5億〜5億2000万ドルの見込みで、世界的な基礎需要の拡大が期待される一方、ブラジルにおける発注パターンの時期的要因が一部相殺するとしている。Dojolviの売上高は1億〜1億1000万ドルの見込みだ。

2026年のR&D費用とSG&A費用の合計は、2025年比で横ばい〜低い一桁％の減少が見込まれる。これには、支出削減の影響に加え、退職金、製造、その他一時的なリストラ関連費用として約5000万ドルが含まれる。2027年には、複数の第3相試験の完了と初期段階の研究活動の縮小により、R&D費用は2025年水準から38%（約2億8000万ドル）減少すると見込まれる。合算ベースでは、2027年のR&D費用とSG&A費用は、2025年比で少なくとも15%減少する見通しだ。

Ultragenyx Pharmaceuticalの目標株価は60ドルに設定され、株式のBuy評価は維持された。この予想は、現行水準から155%超の上昇余地があることを示唆する。Overweight評価が付与され、目標株価は44ドルで、上昇余地は87%超となる。

株価は20.52ドルで、コンセンサス目標の59.75ドルに対して約66%低い水準にある。Ultragenyx Pharmaceuticalの株価は、決算発表およびFDA更新を受けて10.21%下落し、21.10ドルとなった。

Ultragenyx Pharmaceuticalは、希少および超希少の遺伝性疾患に向けた製品の同定、取得、商業化に重点を置き、新規治療法を開発している。遺伝子治療を重視し、臨床試験の各段階をカバーしている。同社は現在キャッシュバーンが高い状況にあるが、2027年以降の黒字化を目指している。