ウルトラジェニクス、サンフィリッポ症候群A型の遺伝子治療UX111で長期的な有効性データを報告
サンフィリッポ症候群A型に対する遺伝子治療UX111が、最長8.5年にわたる追跡でバイオマーカーの持続的改善と機能維持を示した。ウルトラジェニクスはFDAへの再申請を行い、2026年後半の承認を目指している。
ウルトラジェニクス社は、サンフィリッポ症候群A型（ムコ多糖症IIIA型）を対象としたAAV9遺伝子治療薬「UX111」の長期臨床データを発表した。最長8.5年の追跡調査で、治療を受けた患児は脳脊髄液中のヘパラン硫酸（CSF-HS）が63.98%減少し、認知・コミュニケーション・運動機能において未治療の自然経過データとの間に顕著な差を示した。
特に、若年で早期段階にある患者で最も顕著な治療効果が認められた。また、年長児においても、未治療では通常失われる言語コミュニケーションや自立歩行などの重要な機能が維持されていることが確認された。安全性プロファイルは良好で、忍容性も高いと報告されている。
同社は2026年1月にFDAへ生物学的製剤承認申請（BLA）を再提出しており、迅速承認を目指している。PDUFA（処方薬ユーザーフィー法）に基づく審査期限は2026年第3四半期になる見込みだ。