FDAが遺伝子治療申請を却下、Ultragenyxが従業員の10%を削減へ

Ultragenyxは木曜日、希少疾患治療薬ポートフォリオの売上成長を原動力に、2027年の黒字化を支えることを目的とした企業再編の一環として、従業員130人（全従業員の10%）を削減すると発表した。併せて、米食品医薬品局（Food and Drug Administration）が、製造上の懸念を理由に、希少な変性疾患に対する遺伝子治療の承認申請を再び却下したことも明らかにした。

同社によると、再編により2026年の費用は2025年と比べて横ばい、またはわずかに減少する見通しで、その中には約5,000万ドルの再編費用が含まれる。2027年の費用は2025年比で15%減少するとしている。経営陣は、今年の売上高が8%〜13%増加すると見込んでいると述べた。

神経変性疾患であるサンフィリッポ症候群A型（Sanfilippo syndrome Type A）に対する遺伝子治療UX111は、製造上の懸念を理由に却下された。経営陣は、先月提出した同社の回答がFDAにより「不完全（incomplete）」と判断されたことを明らかにした。同社によれば、FDAは「追加の裏付け資料（additional supportive documentation）」を求めたという。

Ultragenyxは、希少疾患治療を市場に投入する点では成功を証明してきた。これまでに4製品を上市している。しかし、その開発面での成功を利益に結び付けることはできていない。通期売上高6億7,300万ドルに対し、純損失は5億7,500万ドルを計上した。

同社経営陣は、2027年に黒字化する目標を掲げている。ただし、直近の挫折により、売上成長に対する見通しは変化した。Mereo Biopharmaと共同開発していた薬剤が、まれな骨疾患である骨形成不全症（osteogenesis imperfecta）を対象とする第3相試験（Phase 3 trial）で失敗した。

UX111が承認されれば、Ultragenyxは「優先審査バウチャー（priority review voucher）」を受け取る可能性があり、これを別の企業に売却して追加の収益源とできる可能性がある。

同社が2025年の費用水準である12億ドルを維持した場合、売上見通し（7億3,000万〜7億6,000万ドル）を達成しても、4億ドル超の赤字が残る。それでもUltragenyxは、複数の後期段階試験が終了し、初期段階の研究活動が縮小することで、2027年に研究開発費が大幅に減少すると見込んでいる。具体的には38%（2億8,000万ドル）の減少となる見通しだ。

一方で、複数の新製品の立ち上げを支えるため、マーケティング費用は増加すると予想される。株価は金曜午前に最大11%下落した。