FDAがUltragenyxのGNEミオパチー治療薬UX016を承認、SoligenixはCTCLでHyBryteを前進
UltragenyxはGNEミオパチーに対するUX016についてFDAの承認を取得し、2026年に第1/2相試験を計画している。SoligenixのCTCLを対象としたHyBryteの確認試験は、必要患者80人中66人が登録済みで、中間解析は2026年前半に予定されている。
Ultragenyx Pharmaceuticalは、米国食品医薬品局（FDA）がGNEミオパチーの潜在的な基質補充療法であるUX016の治験薬申請（IND）を承認したと報告した。第1/2相試験は2026年に予定されている。別の希少疾患プログラムでは、Soligenixが皮膚T細胞性リンパ腫（CTCL）の主要候補であるHyBryteの確認的第3相試験の完了が近づいている。
UX016のマイルストーンにもかかわらず、Ultragenyxの直近30日間の株価リターンは17.49%下落し、年初来の株価リターンは18.22%下落、1年間の株主総利回りは46.7%下落した。同社の時価総額は19億米ドルで、収益は増加しているものの赤字が続いている。
Soligenixの主要候補であるHyBryteは、まれで慢性の皮膚がんなるCTCLを適応症として開発されている。DNAを損傷させる従来の薬剤や化学療法剤とは異なり、HyBryteは有害な紫外線ではなく、可視光の蛍光LED光によって活性化される。この薬剤は悪性T細胞に優先的に取り込まれ、活性化されると高エネルギーの一重項酸素を生成して病変を縮小させる。臨床データによると、奏効は最短6週間で現れる可能性がある一方、Valchlorなどの既存治療では統計的有意性を示すまでに最長1年かかることがある。Soligenixはまた、患者が遠隔医療を介して自己治療を行うことを可能にする在宅使用環境も検討している。
すべての主要評価項目を達成した最初の第3相試験を完了した後、規制当局は、より長期間にわたるより大規模なデータセットを提供するため、2つ目の確認試験を求めた。2026年2月時点で、必要な80人の患者のうち66人が登録されている。ペンシルベニア大学で実施された医師主導試験では、18週間の治療後の奏効率は75%だった。中間解析は2026年前半に予定されており、主要結果は2026年下半期に発表される予定である。
Soligenixは、米国で20万人以下の患者が罹患する疾患と定義される希少疾患分野で事業を展開している。この分野では、税額控除、FDAとの頻繁な対話、承認期間を半分に短縮できる優先審査などの利点がある。同社はこれまでに6,000万米ドルを超える非希薄化型の政府資金を確保している。CTCLに加えて、Soligenixは軽症から中等症の乾癬に対するHyBryteの応用を検討しており、痛みを伴う潰瘍を特徴とするまれな自己免疫疾患であるベーチェット病の治療薬Dusquetide（SGX945）の開発を進めている。