La FDA autorise l'UX016 d'Ultragenyx pour la myopathie GNE ; Soligenix fait progresser HyBryte dans le CTCL

Ultragenyx Pharmaceutical a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a autorisé sa demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour l'UX016, une thérapie potentielle de remplacement du substrat pour la myopathie GNE, et qu'une étude de phase 1/2 est prévue pour 2026. Dans un autre programme sur les maladies rares, Soligenix approche de la conclusion d'une étude confirmatoire de phase 3 pour HyBryte, son principal candidat pour le lymphome cutané à cellules T (CTCL).

Malgré cette étape pour l'UX016, le rendement de l'action d'Ultragenyx sur les 30 derniers jours a baissé de 17,49 %, son rendement depuis le début de l'année a baissé de 18,22 % et son rendement total pour les actionnaires sur un an a baissé de 46,7 %. La société affiche une capitalisation boursière de 1,9 milliard de dollars US et subit des pertes continues malgré des revenus en hausse.

Le principal candidat de Soligenix, HyBryte, est développé pour le CTCL, une forme rare et chronique de cancer de la peau. Contrairement aux agents traditionnels qui endommagent l'ADN ou aux agents chimiothérapeutiques, HyBryte est activé par une lumière fluorescente visible à LED plutôt que par les rayons UV nocifs. Le médicament est absorbé de préférence par les lymphocytes T malins et, lors de son activation, génère de l'oxygène singulet à haute énergie qui réduit les lésions. Les données cliniques suggèrent que des réponses peuvent survenir en seulement six semaines, alors que des traitements établis comme Valchlor peuvent prendre jusqu'à un an pour montrer une signification statistique. Soligenix étudie également une utilisation à domicile qui permettrait aux patients de se traiter eux-mêmes par télésanté.

Après avoir achevé une première étude de phase 3 qui a atteint tous les critères d'évaluation principaux, les autorités sanitaires ont demandé une seconde étude confirmatoire pour fournir un ensemble de données plus large sur une durée plus longue. En février 2026, 66 des 80 patients requis étaient inclus. Une étude initiée par un investigateur à l'Université de Pennsylvanie a montré un taux de réponse de 75 % chez les patients après 18 semaines de traitement. Une analyse intermédiaire est attendue début 2026, avec des résultats principaux au second semestre de l'année.

Soligenix évolue dans le domaine des maladies orphelines, définies comme des maladies touchant 200 000 personnes ou moins aux États-Unis, ce qui offre des crédits d'impôt, des interactions fréquentes avec la FDA et des cycles d'examen prioritaires qui peuvent réduire de moitié les délais d'approbation. La société a obtenu à ce jour plus de 60 millions de dollars de financement public non dilutif. Au-delà du CTCL, Soligenix explore l'utilisation de HyBryte pour le psoriasis léger à modéré et fait progresser le Dusquetide (SGX945) pour la maladie de Behçet, une maladie auto-immune rare caractérisée par des ulcères douloureux.