Ultragenyx、UX111遺伝子治療の進展の一方で試験データを巡る訴訟に直面

Ultragenyx Pharmaceuticalは、第III相臨床試験データに関する誤解を招く開示があったとの आरोपに関連し、複数の株主クラスアクション訴訟に直面している。これらの訴訟は、同社がsetrusumabの第III相試験失敗を発表すると同時に、レイオフを含む大規模な再編計画を打ち出したことを受けたものだ。

同時に、Ultragenyxは開発中の遺伝子治療UX111について良好な長期データを報告し、規制当局への申請も前進させた。同社は希少・超希少疾患の治療に注力しており、この領域では臨床アウトカムと規制当局の判断が企業の見通しに大きな影響を及ぼし得る。

同社は従業員のおよそ10%を削減し、同社が「最大の価値創出要因」と呼ぶ領域へ支出を振り向ける一方で、2025年の増収を報告し、2026年もさらなる増収を見込む見通しを示した。UX111の良好な長期データとFDAへの申請再提出は、Ultragenyxが引き続き遺伝子治療に注力していることを示唆する。この分野はBiomarinやSareptaといった企業も参入しており、臨床データの質と規制当局からの信頼が極めて重要となる。

UX111のBLA再提出には、持続的な神経学的ベネフィットとバイオマーカーの改善を示す延長臨床データが含まれる。申請には、承認済み治療が存在しないSanfilippo syndrome type Aに対する十分な安全性プロファイルも盛り込まれている。FDAの審査は、2026年の判断時期まで続く見込みだ。

売上高は2025年に6億7,300万ドルに達し、経営陣は2026年の見通しとして7億3,000万～7億6,000万ドルを提示した。2025年第4四半期の純損失1億2,900万ドル、通年の純損失5億7,500万ドルが続く中、売上成長やコスト抑制が想定を下回れば、資金調達ニーズや希薄化の可能性が引き続き俎上に載る。経営陣は2027年の黒字化目標を改めて強調した。

setrusumab試験に関連する複数の株主クラスアクションは、法務面およびレピュテーション面のリスクを増大させ、UX111や他のプログラムで規制対応の実行が重要な局面にある中で、経営陣の注意をそらす可能性がある。同社はUX111のほか、DTX401やGTX-102など後期開発資産を含む、より少数の優先度が高いプログラムへ注力し直している。

Ultragenyx Pharmaceuticalの目標株価は60ドルに設定されており、現行水準から155%超の有望な上昇余地につながる。またUltragenyx PharmaceuticalにはOverweightの評価が付与され、目標株価44ドルとされており、87%超の上昇余地が見込まれる。

Ultragenyx Pharmaceuticalは、新規治療法の開発を手がけ、希少・超希少の遺伝性疾患向け製品の特定、取得、商業化に注力している。遺伝子治療を強く重視し、臨床試験の各段階をカバーしている。同社は現在、キャッシュバーンが大きい状況にあるが、2027年以降の黒字化を目標としている。