FDA autoriza UX016 da Ultragenyx para miopatia GNE; Soligenix avança com HyBryte no CTCL

A Ultragenyx Pharmaceutical informou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA liberou seu pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) para o UX016, uma potencial terapia de reposição de substrato para a miopatia GNE, e um estudo de Fase 1/2 está planejado para 2026. Em um programa separado para doenças raras, a Soligenix está se aproximando da conclusão de um estudo confirmatório de Fase 3 para o HyBryte, seu principal candidato para o linfoma cutâneo de células T (CTCL).

Apesar do marco do UX016, o retorno do preço das ações da Ultragenyx nos últimos 30 dias caiu 17,49%, o retorno acumulado no ano caiu 18,22% e o retorno total ao acionista em um ano caiu 46,7%. A empresa tem um valor de mercado de US$ 1,9 bilhão e perdas contínuas em meio ao crescente faturamento.

O candidato principal da Soligenix, HyBryte, está sendo desenvolvido para o CTCL, uma forma rara e crônica de câncer de pele. Ao contrário dos agentes tradicionais que danificam o DNA ou dos quimioterápicos, o HyBryte é ativado por luz visível de LED fluorescente, em vez de raios UV prejudiciais. O fármaco é preferencialmente absorvido pelas células T malignas e, após a ativação, gera oxigênio singlete de alta energia que reduz as lesões. Os dados clínicos sugerem que as respostas podem ocorrer em apenas seis semanas, enquanto tratamentos estabelecidos como o Valchlor podem levar até um ano para demonstrar significância estatística. A Soligenix também está avaliando o uso doméstico, o que permitiria aos pacientes se tratarem por telessaúde.

Após concluir um estudo inicial de Fase 3 que atingiu todos os desfechos primários, as autoridades de saúde solicitaram um segundo estudo confirmatório, para fornecer um conjunto de dados maior e com duração mais longa. Em fevereiro de 2026, 66 dos 80 pacientes necessários estavam inscritos. Um estudo iniciado por investigadores na Universidade da Pensilvânia mostrou uma taxa de resposta de 75% nos pacientes após 18 semanas de tratamento. Uma análise intermediária é esperada para o início de 2026, com os resultados principais divulgados no segundo semestre do ano.

A Soligenix atua no setor de doenças órfãs, definidas como doenças que afetam 200 mil pessoas ou menos nos EUA, o que oferece créditos tributários, interação frequente com a FDA e ciclos de revisão prioritária que podem reduzir os prazos de aprovação pela metade. A empresa garantiu mais de US$ 60 milhões em financiamento governamental não dilutivo até o momento. Além do CTCL, a Soligenix está avaliando o HyBryte para psoríase leve a moderada e avançando com o Dusquetide (SGX945) para a doença de Behçet, uma condição autoimune rara caracterizada por úlceras dolorosas.