FDA批准Ultragenyx的UX016用于GNE肌病；Soligenix推进HyBryte治疗皮肤T细胞淋巴瘤
Ultragenyx的UX016获得FDA批准用于治疗GNE肌病，计划于2026年开展1/2期研究。Soligenix的HyBryte确证性CTCL试验已入组80名患者中的66名，预计2026年初进行中期分析。
Ultragenyx Pharmaceutical宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其UX016的研究性新药申请，该药是一种针对GNE肌病的潜在底物替代疗法，计划于2026年开展1/2期研究。在另一个罕见病项目中，Soligenix即将完成其先导候选药物HyBryte用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的确证性3期研究。
尽管UX016取得了这一里程碑，Ultragenyx最近30天的股价回报率下跌了17.49%，年初至今的股价回报率下跌了18.22%，一年期股东总回报率下跌了46.7%。该公司市值达19亿美元，在收入增长的同时仍持续亏损。
Soligenix的先导候选药物HyBryte正在开发用于治疗CTCL，这是一种罕见且慢性的皮肤癌。与传统的DNA损伤药物或化疗药物不同，HyBryte由可见荧光LED光激活，而非有害的紫外线。该药优先被恶性T细胞吸收，激活后产生高能单线态氧，使病灶缩小。临床数据显示，最快可在六周内出现缓解，而Valchlor等现有治疗方法可能需要长达一年才能显示统计学显著性。Soligenix还在探索家庭使用场景，使患者能够通过远程医疗自行治疗。
在完成了一项所有主要终点均达标的首个3期研究后，卫生当局要求进行第二项确证性研究，以提供更长时间内更大规模的数据集。截至2026年2月，所需80名患者中已有66名入组。宾夕法尼亚大学开展的一项研究者发起的研究显示，治疗18周后患者的缓解率为75%。预计2026年初进行中期分析，下半年将公布顶线结果。
Soligenix专注于孤儿病领域，即美国受影响人数不超过20万人的疾病，该领域可享受税收抵免、与FDA的频繁沟通以及优先审评周期，可将审批时间缩短一半。该公司迄今已获得超过6000万美元的非稀释性政府资金。除CTCL外，Soligenix还在探索将HyBryte用于治疗轻中度银屑病，并推进Dusquetide（SGX945）用于治疗白塞病，这是一种以疼痛性溃疡为特征的罕见自身免疫性疾病。